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Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran欧盟即将批准:治疗原发性草酸尿1型(PH1)

目前,肝移植是唯一解决PN1疾病根源的治疗方法。

2020-10-17

X-连锁低磷(XLH)新药!协和麒麟Crysvita获欧盟批准:治疗青少年和成人患者!

Crysvita是唯一一个针对XLH内在病理生理学的治疗方法。

2020-10-07

lumasiran治疗原发性草尿酸1型(PH1)儿科3期临床研究获得成功!

lumasiran正在接受美欧审查,可解决原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因!

2020-10-10

首个嗜酸性粒细胞综合征(HES)靶向生物药!美国FDA批准葛兰素史克Nucala第三个适应

Nucala是首个IL-5靶向疗法,已被批准治疗3种嗜酸性粒细胞疾病。

2020-09-26

多发性硬化口服新药!下一代免疫调节剂IMU-838:快速抑制MRI病灶,疗效显著、安全性

IMU-838通过阻断二氢乳清酸脱氢酶(DHODH)抑制活化的免疫细胞的细胞内代谢。

2020-09-13

再生元evinacumab获美国FDA优先审查:治疗纯合子家族性高胆固醇(HoFH)!

与安慰剂相比,evinacumab将LDL-C水平显著降低49%,一半患者达到<100mg/dL。

2020-08-13

罕见病新药lumasiran英国获批,治疗原发性草尿酸1型(PH1)根本病因

lumasiran正在接受美欧审查,可解决原发性高草尿酸症1型(PH1)根本病因!

2020-07-15

默沙东Keytruda获美国FDA批准第二个“不限癌种”适应肿瘤突变负担(TMB-H)实体瘤!

Keytruda用于治疗高肿瘤突变负担(TMB-H)实体瘤,不论肿瘤起源于身体何处。

2020-06-18

RNAi疗法lumasiran治疗原发性草酸尿1型(PH1):将尿草酸水平显著降低65%!

lumasiran正在接受美国和欧盟的审查,该药有潜力成为第一个解决PH1根本病因的药物!

2020-06-08