完全缓解率62% 急性髓系白血病创新疗法2期临床结果积极
近日，致力于开发控制基因表达的创新疗法的Syros Pharmaceuticals公司宣布，其选择性视黄酸受体α（RARa）激动剂SY-1425，与低甲基化剂azacitidine联合，在治疗新确诊的急性髓系白血病（AML）患者的2期临床试验中获得积极试验数据。在RARA生物标志物呈阳性的AML患者亚组中，62%的患者达到完全缓解（CR），82%的患者实现或维持不依赖输血的状态。该试验
JAMA：临床试验表明非清髓性自体造血干细胞移植有望治疗复发缓解型多发性硬化症
2019年10月27日讯/生物谷BIOON/---非清髓性自体造血干细胞移植（nonmyeloablative autologous hematopoietic stem cell transplantation, 非清髓性自体HSCT）代表着一种减缓或预防的复发缓解型多发性硬化症（relapsing-remitting multiple sclerosis）的潜在有效方法，但是人们并不清楚它是否
Science子刊：纳米药物包裹的白细胞可以有效杀死手术过程脱落的癌细胞，成功防止术后转移
2019年8月21日讯 /生物谷BIOON /——范德比尔特大学(Vanderbilt University)的一名生物医学工程师发现，利用人体自身防御系统制造的细胞士兵可以在手术过程中追踪并杀死逃逸的癌细胞，防止癌细胞转移，挽救患者（尤其是三阴乳腺癌患者）生命。生物医学工程系主席、J. Lawrence Wilson工程学教授Michael King和他的团队将两种蛋白质[TNF相关的凋亡诱导配
Science：靶向白细胞中的IRE1α–XBP1信号通路抑制前列腺素合成，改善疼痛治疗
2019年7月21日讯/生物谷BIOON/---组织损伤触发由免疫细胞协调的快速局部反应，这决定了炎症的维持和消退，因而也就决定了是否从功能损伤和疼痛中恢复。这种炎症过程需要高水平的蛋白合成、折叠、修饰和运输，这些事件都受到内质网（ER）的调节。过量的蛋白合成和处理可导致错误折叠的蛋白在内质网中积累，从而引起一种称为“内质网应激（ER stress）”的细胞状态和随后的未折叠蛋白反应（UPR）的激
白血病CAR-T细胞疗法！美国FDA授予MB-102(CD123 CAR T)治疗急性髓性白血病的孤儿药资格！
2019年07月27日/生物谷BIOON/--Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发细胞和基因疗法用于血液学癌症、实体瘤和罕见遗传病的治疗。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR T）治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药资格（ODD）。之前，FDA还授予了MB-102治疗母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）的孤儿药资格。
基石药业递交复发/难治性急性髓系白血病新药上市申请
基石药业宣布，已通过第三方向台湾“卫生福利部”食品药物管理署（TFDA）提交首款用于成人复发/难治性急性髓系白血病（AML）新药 -- TIBSOVO（ivosidenib）的上市申请。这也是基石药业自2015年创立以来第一个新药上市申请。TIBSOVO 是同类首创的强效、高选择性口服突变型异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂。本品已于2019年4月24日获得 TFDA 新药优先审查资
最新研究有望扩展并更新癌细胞系的“百科全书”！
2019年5月25日 讯 /生物谷BIOON/ --癌细胞系的大型文库（即代表癌症患者机体肿瘤类型的细胞集合）往往能够帮助理解肿瘤独特的遗传特性及其对当前和潜在治疗的敏感性，这些文库所产生的数据对于开发治疗癌症患者的新型疗法往往至关重要。这就是癌症细胞系百科全书（CCLE，Cancer Cell Line Encyclopedia）的情况，这是2008年由Broad癌症研究计划与诺华生物医学研究所
Stem Cell Rep：研究揭示红细胞和白细胞的来源
2019年4月28日讯 /生物谷BIOON /——一个健康的成年人每秒产生大约200万个血细胞，其中99%是携带氧气的红细胞，另外1%是血小板和免疫系统中的各种白细胞。关于所有不同种类的成熟血细胞是如何从骨髓中同一种“造血”干细胞中提分化出来的这个问题一直是研究的重点，但大多数研究都集中在1%的免疫细胞上。“这有点奇怪,但因为红细胞无细胞核,因此很难通过遗传标记跟踪,因此过去的几十年里放入研究已或
Nature：揭示白细胞以细胞核为标尺选择阻力最小的迁移路径
2019年4月21日讯/生物谷BIOON/---在后生动物发育、免疫监视和癌症传播期间，细胞在复杂的三维微环境中迁移。这些空间被细胞和胞外基质挤压，产生具有不同大小间隙的迷宫，这些间隙通常小于迁移细胞的直径。大多数间质细胞和上皮细胞和一些但不是全部的癌细胞通过使用细胞周围组织蛋白水解，活跃地产生它们的迁移路径。相比之下，诸如白细胞之类的变形细胞使用非破坏性的运动策略，这提出了这些极其快速迁移的细胞
同种异体δγT细胞疗法！TCB公司启动新型T细胞疗法TCB002治疗急性髓性白血病(AML) I期临床
2019年04月28日/生物谷BIOON/--TC BioPharm（TCB）是一家异基因CAR-T免疫肿瘤学产品的开发商，以及γδT（GDT）细胞疗法领域的领导者。近日，该公司宣布已启动TCB002治疗急性髓性白血病（AML）的一项I期临床研究（NCT03790072）。TCB002是一种由已激活的和扩增的GDT细胞组成的异基因细胞疗法。该项研究于2018年底获得监管批准，患者招募于2019年1