柳叶刀子刊：孕期补充维生素D有助冬季出生宝宝骨骼发育
最近，南安普顿大学的一项最新研究表明孕期补充维生素D或许可以增强冬季出生宝宝的骨骼发育。这项研究共招募了超过1000名孕妇进行孕期补充维生素D的随机双盲安慰剂对照试验。
杜氏肌营养不良新药被毙 PTC哭晕！
FDA最近表示，拒绝PTC公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良药物ataluren上市。这一结果对PTC来说无疑是一个严重打击。按照FDA给出的理由，该药物未能在对比试验中达到理想疗效。而这一消息也使得公司的股价应声下跌。
PTC杜氏营养肌不良症药物被拒，股票狂跌60%
今天美国生物技术公司PTC Therapeutic的杜氏营养肌不良症（DMD）药物Translarna（ataluren）被FDA拒绝受理，股票狂跌60%。
PTC杜氏肌营养不良新药Translarna上市申请被FDA拒绝受理
近日，美国FDA发布文件拒绝受理PTC Therapeutics杜氏肌营养不良 (DMD) 治疗药物 Translarna (Ataluren) 在美国的上市申请。
FDA给予原发性线粒体肌病治疗候选药物elamipretide快速审批资格
用于治疗原发性线粒体肌病的候选药物elamipretide被美国食品药品管理局（FDA）授予快速审批资格。
HMG：癌症药物或可治疗杜氏肌营养不良症
近日，一项刊登在国际杂志Human Molecular Genetics上的研究论文中，来自谢菲尔德大学的研究人员通过研究发现，一种用于治疗白血病的药物或可有效减缓杜氏肌营养不良症（DMD）的症状；杜氏肌营养不良症经常会影响男孩的健康，在英国这种疾病影响着大约2400名个体的健康，而当前并没有有效的疗法，而且很多病人一般都会在30岁之前死亡。
Science：新型基因编辑技术进展——成功阻断肌营养不良
近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究论文中，来自美国西南医学中心的研究人员通过研究，利用一种新型的基因编辑技术成功地在年轻小鼠中阻断了杜氏肌营养不良（DMD）的进展。如果该技术可以有效且安全地用于DMD患者中，那么其或将帮助开发首个基于基因编辑的疗法来治疗人类致死性的疾病。
Stem Cells：骨骼用药保护干细胞免受老化影响
2015年12月21日讯/生物谷BIOON/一个突破性的研究发现，干细胞可以通过一种目前用于治疗骨质疏松症患者药物来防止老化的影响。来自谢菲尔德大学的科学家发现了一种药物唑来膦酸通过减少DNA损伤能够延长间充质干细胞的
细胞松弛素D可以促进干细胞向骨骼细胞分化
医学研究者们发现一种新的手段可以将干细胞移植入骨骼细胞中进而促进骨骼的再生，他们为此感到十分惊讶，因为原本他们希望这部分干细胞往脂肪细胞的方向分化。
Nature医学颠覆性文章：杜氏肌营养不良其实是干细胞病
【导读】渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现，杜氏肌营养不良（DMD）能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上，颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解，为实现更有效的治疗