eLife：“信使”细胞能够促进骨骼愈合
2019年5月7日 讯 /生物谷BIOON/ --骨骼如何愈合，它们怎么能愈合得更好？根据最近发表在eLife杂志上的USC干细胞研究，这些问题的答案可能在于新发现的“信使”细胞群。相应的作者，干细胞生物学副教授Francesca Mariani说：“美国有近50万患者每年骨修复失败，刺激这些'信使'和其他关键细胞类型可以加速修复。”在他们的研究中，第一作者Stephanie T. Kuwahar
蛋白质修复疗法Translarna获批，治疗≥5岁无义突变型杜氏肌营养不良(DMD)儿童
2019年04月30日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日宣布，巴西国家卫生监督局（ANVISA）已根据罕见病程序批准Translarna（ataluren），用于治疗5岁及以上、非卧床、无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）儿童患者。杜氏肌营养不良（DMD）主要影响男性，这是一种罕见的、不可逆的、致命的遗传性神经肌肉疾病，每3500至5000名新生儿中约有1人会受到影
积极数据频报 杜氏肌营养不良基因治疗吹响号角
有一种致命的遗传疾病，其特征在于随意肌肉运动的进行性丧失。肌肉无力首先发生在儿童早期(2-5岁)，在青春期(10-13岁)失去走动的能力，并最终导致青年期(25-28岁)由于心脏或呼吸衰竭的并发症而死亡。这种疾病 - 杜氏肌营养不良(Duchennemusculardystrophy，DMD)，是X染色体上dystrophin基因突变引起的最常见和最严重的肌营养不良症，这种突变导致患者
杜氏肌营养不良(DMD)新药！首创结缔组织生长因子单抗pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药资格
2019年04月18日/生物谷BIOON/--FibroGen是一家领先的美国生物制药公司，总部设在旧金山，在中国的北京和上海均设有分支机构，该公司致力于运用其在缺氧诱导因子（HIF）、结缔组织生长因子（CTGF）生物学和临床开发方面的前沿专业知识，发现和开发用于治疗贫血、纤维化和癌症领域的创新疗法。近日该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性抗CTGF单克隆抗体pamrevluma
吉利德Descovy（达可挥）疗效媲美Truvada（舒发泰），骨骼&肾脏安全性更高！
2019年03月15日讯 /生物谷BIOON/ --美国制药巨头吉利德（Gilead）近日公布了HIV复方药Descovy（中文品牌名：达可挥，F/TAF，恩曲他滨/丙酚替诺福韦，200/25mg）用于HIV暴露前预防性用药（PrEP）III期临床研究DISCOVER的结果。该研究在与男性和变性女性发生性行为并存在性获得性HIV感染的男性中开展，评估了每日一次Descovy（F/TAF，200mg
发现骨骼生长新机制---生长板中存在干细胞壁龛
2019年3月5日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自瑞典卡罗林斯卡学院等研究机构的研究人员报道小鼠的骨骼生长与血液、皮肤和其他组织产生新细胞的原理是一样的。这与之前认为骨骼生长依赖于有限数量的逐渐耗尽的祖细胞的认识相矛盾。如果这些新发现也适用于人类，那么它们可能会对治疗患有生长障碍的儿童做出重要贡献。相关研究结果于2019年2月27日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“A r
Nat Med：科学家鉴别出一种新型罕见的人类骨骼疾病
2019年3月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Medicine上的研究报告中，来自瑞典卡罗琳学院的科学家们通过研究发现了一种新型罕见的骨骼疾病，文章中，研究人员描述了这种疾病发生的分子机制，同时他们还发现，一种小型的RNA分子在其中扮演关键角色，此前研究人员并未在先天性人类疾病中观察到这种特殊的RNA分子，本文研究结果对于受影响的患者非常重要，其还能帮助研
Nat Med：CRISPR技术有助于治疗杜氏肌营养不良
2019年2月20日 讯 /生物谷BIOON/ --通过对小鼠进行长达一年的研究，杜克大学的研究人员已经证明，使用CRISPR基因组编辑技术进行治疗可以安全，稳定地纠正一种名为杜氏肌营养不良症（DMD）遗传性疾病。该研究于2月18日在线发表在《Nature Medicine》杂志上。2016年，Duke的Rooney家族生物医学工程副教授Charles Gersbach发表了一项成功使用CRISP
PNAS:细胞替代疗法可用于治疗肌营养不良症
2019年2月16日 讯 /生物谷BIOON/ --明尼苏达大学医学院最近一项研究为利用细胞疗法治疗肌营养不良带来了新的希望。在这一发表在美国国家科学院院刊（PNAS）上的研究中，作者深入地研究了体外产生的细胞如何达到肌肉再生的目的。（图片来源：www.pixabay.com）多年来，研究者们率先在体外从多能干细胞培养分化产生肌肉干/祖细胞。这些细胞在移植到患有肌营养不良症的小鼠后能够产生新的功能
Nat Metabol：科学家在骨骼中发现血管系统 有望抵御机体炎性疾病
2019年2月5日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Metabolism上的研究报告中，来自德国埃尔朗根-纽伦堡大学的科学家们通过研究发现了一种新型的血管网络或能将骨髓与骨膜中的血液供给直接连接起来。图片来源：tasnimnews.com尽管骨骼是一种非常坚硬的器官，但内部（骨髓）和外部（被骨膜所覆盖）均有致密的血管网络，这也就是为何骨折通常会诱发严重的出血，然