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百济神州安加维®(Xgeva)获批:预防实体瘤骨转移及多发性骨髓瘤引起的骨骼相关事件!

Xgeva靶向结合RANK配体来抑制骨细胞的形成、功能及生存,骨细胞负责骨吸收,会破坏骨折。

2020-11-21

Nature子刊:经改进靶向毒性RNA的CRISPR-Cas9有望治疗强直性营养不良I型

2020年9月23日讯/生物谷BIOON/---强直性肌营养不良I型(Myotonic dystrophy type I, DM1)是最常见的成人发病性肌肉营养不良。患有这种疾病的人遗传了重复的DNA片段,导致了重复性RNA的毒性堆积。因此,天生患有强直性肌营养不良的人经历了渐进性肌肉萎缩和虚弱以及其他各种衰弱症状。CRISPR-Cas9是一种越来越多地用于

2020-09-23

Cell Metabolism:较高温度以及微生物组促进骨骼强壮

骨质疏松症是一种与衰老有关的骨骼疾病,其特征是骨密度降低,骨骼的微结构退化和骨折风险增加。绝经后妇女的三分之一受到影响,这是一个重大的公共卫生问题。通过流行病学分析,实验室实验以及最新的宏基因组学和代谢组学工具,瑞士日内瓦大学(UNIGE)的研究小组观察到,暴露于较温暖的环境温度(34°C)可以增强骨骼强度,同时防止骨质疏松症典型的骨密度损失。此外,这种现象

2020-09-12

或能抑制机体衰老相关的肌萎缩并抑制少症发生

2020年9月14日 讯 /生物谷BIOON/ --随着人类预期寿命的延长,与年龄有关的疾病的发病率也在不断增加,包括肌少症(sarcopenia),其是一种因机体老化所导致的肌肉减少症;近日,一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中,来自巴塞尔大学等机构的科学家们通过研究发现,一种常见的药物—雷帕霉素或能减缓年龄相关的肌无

2020-09-14

Nat Med:利用BMP2和VEGF受体拮抗剂激活骨骼干细胞,再生关节软骨

2020年8月24日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国斯坦福大学医学院的研究人员发现了一种在小鼠和人体组织中再生关节软骨(articular cartilage)的方法。相关研究结果于2020年8月17日在线发表在Nature Medicine期刊上,论文标题为“Articular cartilage regeneration by ac

2020-08-24

杜氏营养不良(DMD)新药!美国FDA批准第二款53号外显子跳跃疗法Viltepso!

Viltepso是一种反义寡核苷酸药物,通过跳过第53号外显子发挥作用。

2020-08-13

杜氏营养不良(DMD)基因疗法!美国FDA授予Sarepta/罗氏SRP-9001快速通道资格!

SRP-9001是一种针对全部DMD患者的潜在治愈性疗法。

2020-07-26

Cell:Piezo1分子调节肠道与骨骼稳态

此前研究表明,肠嗜铬细胞通过分泌血清素(5-羟色胺)来调节肠道和骨骼的稳态。肠道微生物可调节血清素水平,但其潜在的分子机制尚未得到揭示。根据最近一项研究, Piezo1对肠道产生血清素至关重要。研究人员发现细菌来源的RNA可以激活Piezo1,从而导致肠嗜铬细胞产生血清素,而RNA-Piezo1的相互信号传递可能是治疗骨骼和肠道疾病的重要靶标。

2020-07-08

杜氏营养不良(DMD)新药!Sarepta公司第3款外显子跳跃疗法casimersen在美国申请上市!

casimersen专门为治疗适合跳过第45号外显子的DMD患儿而设计的,这类患者约占DMD患者总数的8%。

2020-06-29