一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡，Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关
2023年12月，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。
2024-11-10
Cell | 年龄相关的血小板分化加剧血栓形成风险
在本研究中，作者揭示了一条与年龄相关的从HSCs到血小板的分化路径，形成了功能上与传统路径产生的血小板截然不同的新谱系，该血小板谱系表型出高度的活跃性，导致功能失调和血栓诱发风险的增加。
2024-06-23
科学家再次揭示，帕金森病相关肠道微生物移植可诱导肠道和大脑的相关病变
在这项研究中，研究者们首先对44名帕金森病患者和21名健康参与者的粪便样本进行高通量测序，确定患者肠道微生物的多样性及特征。
2024-11-16
Nature：发现与神经发育障碍相关的新基因RNU4-2
这一发现建立在曼彻斯特大学和牛津大学共同领导的工作基础之上，旨在了解人类基因组中不直接编码蛋白的DNA上存在的差异的影响，这些DNA因其未知的作用曾被称为“垃圾DNA”。
2024-07-15
Transl Psychiatry：不良生活事件会显著增加慢性肾病的发病风险，BMI、吸烟和高血压是重要中介因素
本研究发现，贯穿童年至成年的不良生活事件会显著增加慢性肾病的发病风险，且BMI、吸烟和高血压是该关联的主要中介因素，炎症通路在这一过程中发挥关键作用，提示心理社会因素对慢性肾病预防的重要性。
2024-10-22
靶向线粒体，治疗肥胖及相关代谢疾病，OrsoBio公司再获6700万美元融资
肥胖如今已成为一种流行病，影响着全世界超过10亿人，并导致一系列不良健康结局，包括2型糖尿病、心血管疾病、代谢相关脂肪性肝炎（MASH），甚至是癌症。
2024-09-11
Nature子刊：大规模研究揭示腰椎间盘突出相关遗传风险因素
本研究探索了腰椎间盘突出（LDH）背后的不同遗传特征，并进行全基因组荟萃分析，确定了41个与腰椎间盘突出（LDH）相关的新的风险基因位点。
2024-11-28