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礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次注射靶向数千种突变

两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。

2023-08-05

科研人员揭示基因组古病毒复活驱动脑衰老

该研究首次系统地解析了灵长类额叶衰老伴随的组织转录组、单核转录组、蛋白质组及全基因组DNA甲基化层次的多维改变,进而,利用神经病理学检测体系和体外人类神经元衰老模型,提出核纤层(Nuclear lam

2023-06-08

首款靶向SOD1突变反义核苷酸疗法在华申报上市

7月14日,CDE官网显示,渤健的托夫生注射液(tofersen)上市申请获受理。

2023-07-15

JEM:结直肠癌或能拦截一类特殊的酶类基序突变从而促进癌症进展

来自北卡罗来纳大学Lineberger综合癌症中心等机构的科学家们深入研究了底物中酶类识别基序的突变,其或能真实地反映酶类的功能,并有望帮助寻找开发新型癌症疗法的靶点或方向。

2023-07-09

Cancer Cell:环状RNA或能驱动白血病中发现致癌性的染色体易位

来自弗林德斯大学等机构的科学家们通过研究揭示了个体癌症风险和环状RNAs功能之间的新的重要关联,环状RNAs是科学家们最近发现的存在与机体细胞中的遗传片段家族。

2023-06-15

皮肤损伤阻止突变细胞在镶嵌性皮肤中的增殖

我们的健康皮肤是镶嵌性的,不仅含有正常的细胞,也含有携带突变的细胞。随着我们的年龄增长,越来越多的细胞积累了更多的突变,包括那些可以导致癌症的突变。最终,这些突变的细胞在环境的刺激下,如大量的阳光照射

2023-06-27

Nature新研究揭示部分人感染新冠但从未出现症状的根本原因是基因突变

随着时间的推移,新冠病毒的致病力逐渐减弱,似乎已经远离我们。回想在这场病毒大流行中曾经有无数人病倒,不过还有一些人在“病毒圈”里却仍未感染,甚至感染了也未出现症状

2023-07-26

NEJM:罕见瘦素基因突变导致的贪吃与肥胖及其治疗

该论文报道了两个特殊病例,研究团队在一名14岁男孩和一名2岁女孩发现他们负责产生瘦素(Leptin)的基因出现突变,导致了他们贪食和肥胖,研究团队通过美曲普汀(Metreleptin)结合饮食和锻炼,

2023-06-20

哈佛团队揭示肺癌靶向药介导部分癌细胞基因加速突变的关键机制

研究者们发现,各种治疗NSCLC时常用的酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)类靶向药,会诱导DTPs高表达APOBEC3A,而它会促进癌细胞的DNA双链断裂增多,使癌细胞基因组更不稳定,更可能“进化出”耐药突

2023-07-07

Cell:揭示RNA聚合酶驱动核糖核苷酸切除修复机制

在一项新的研究中,来自美国纽约大学朗格尼健康中心的研究人员描述了一种DNA修复途径背后的分子机制,该修复途径能够对抗将某种类型的核糖核苷酸错误地整入遗传密码。这种错误在细菌和其他有机体的遗传代码复制过

2023-05-29