首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
2023-10-12
历史性时刻：FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法！见证120年来人类生物医学的进步
美国食品和药物监督管理局（FDA）做出了一项真正具有历史意义的决定——批准了Casgevy上市，这是一款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法，用于治疗12岁及以上伴有复发性
2023-12-11
首款针对中枢的siRNA新药ALN-APP临床1期数据发布，单次给药效果可持续10个月
正在举行的第16届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上，Alnylam公司公布了旗下阿尔茨海默病（AD）新药ALN-APP的1期研究期中数据。
2023-10-30
首都医科大杨秀滨、华琨等人发现，微塑料已经入侵人类心脏
微塑料被定义为长度小于5毫米的微小塑料碎片，来自于各种塑料制品的分解，如塑料袋、瓶子、包装材料等。微塑料的存在引起了广泛的关注，因为它们可以进入环境中的水体、土壤和空气中，并进入食物链，最终进入人体，
2023-08-11
首款国产原研“减肥针”，获批
7月27日，国家药品监督管理局（NMPA）官网显示，位于张江科学城上海国际医学园区的仁会生物贝那鲁肽注射液的新适应症获得批准，用于成年人的体重管理，适用于：BMI≥28kg/m2者，或BMI&g
2023-07-28
国内首款帕金森病iPSC衍生细胞疗法获批临床（IND）
2023年8月3日，据CDE官网公示，武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）申报的“人源多巴胺能前体细胞注射液”（代号：NouvNeu001）获得
2023-08-03
斯坦福大学分拆，加州AI制药初创融资2亿美元，计划推进首条管线进临床
近日，一家总部位于加利福尼亚州的 AI 制药初创公司 Genesis Therapeutics 宣布完成 2 亿美元 B 轮融资，这也是迄今为止今年内 AI 制药领域最大的一笔融资
2023-08-23
辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万，年龄在18岁或以下的儿童，严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券（PRV）
2023-08-08