首款血友病基因疗法在美国递交上市申请
今日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，已向美国FDA递交了其基因疗法valoctocogene roxaparvovec的生物制品许可申请（BLA），治疗A型血友病成年患者。BioMarin预计对这一BLA的审评将在2020年2月开始。新闻稿指出，这是美国FDA受理的第一份血友病基因疗法上市申请。今
首款EZH2抑制剂获FDA全票支持 明年初有望上市
今日，Epizyme公司宣布，美国FDA肿瘤学药物咨询委员会（Oncologic Drugs Advisory Committee， ODAC）以11：0的投票结果，支持该公司开发的“first-in-class”EZH2抑制剂tazemetostat治疗不适合手术治疗的转移性/局部晚期上皮样肉瘤（epithelioid sarcom
首款DMD新生儿筛查测试获FDA批准上市
今日，美国FDA宣布，批准PerkinElmer公司开发的GSP血清肌酸激酶试剂盒上市，用于杜兴氏肌营养不良症（DMD）新生儿患者的筛查。该产品是FDA批准的首款适用于新生儿DMD筛查的试剂盒。DMD是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白的基因上出现突变而导致的罕见遗传病。抗肌萎缩蛋白的缺失或缺陷，导致肌肉在收缩过程中出现慢性损伤，炎症发作，影响肌肉
首款无激素避孕凝胶Amphora在美进入审查，事前抹一抹，有效率98.7%
2019年12月19日/生物谷BIOON/--Evofem Biosciences是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发和商业化创新产品，以满足女性健康和生殖健康方面未满足的需求。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其重新提交的Amphora（L-乳酸，柠檬酸和酒石酸氢钾）阴道凝胶的新药申请（NDA），该产品是一种多用途阴道pH调节剂（M
波士顿科学全球首款一次性十二指肠镜EXALT MODEL D获美国FDA批准
2019年12月13日，波士顿科学公司宣布，用于内镜下逆行胰胆管造影术（ERCP）的一次性十二指肠镜EXALT Model D获得美国食品药品监督管理局（以下简称：FDA）510(k)认证。作为市场上首款也是唯一经FDA批准的单次使用（一次性）十二指肠镜，EXALT Model D 还被FDA授予“突破性医疗器械认证”，这一认证将使得患者和医疗服务提供方可更早地使用到该器械。 ? 波
近十年首个骨质疏松症新药！安进/UCB新一代药物Evenity欧盟获批，用于高骨折风险的绝经后女性！
2019年12月13日讯 /生物谷BIOON/ --生物技术巨头安进（Amgen）与合作伙伴优时比（UCB）近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准Evenity（romosozumab），用于有高骨折风险的绝经后女性，治疗严重骨质疏松症。Evenity是自2010年以来欧盟批准的首个骨质疏松症新药，该药具有促进骨形成和减少骨吸收的双重作用，可降低患者发生骨折
首款无激素避孕凝胶Amphora申请上市，事前抹一抹，有效率98.7%
2019年11月30日讯 /生物谷BIOON/ --Evofem Biosciences是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发和商业化创新产品，以满足女性健康和生殖健康方面未满足的需求。近日，该公司宣布，已重新向美国食品和药物管理局（FDA）提交了Amphora（L-乳酸，柠檬酸和酒石酸氢钾）阴道凝胶的新药申请（NDA），该产品是一种多用途阴道pH调节剂（MVP-R），用于预防怀孕。Amphor
FDA批准首款延缓儿童近视发展的隐形眼镜
11月16日，FDA宣布，批准首款用于在8~12岁儿童中，延缓近视发展的隐形眼镜。这款名为MiSight的隐形眼镜是由CooperVision公司开发的一次性使用的柔软隐形眼镜（soft contact lense）。患者每日佩戴后应将它丢掉，不应戴着它过夜。近视是由于眼睛长轴生长过长，导致图像无法聚焦在视网膜上，而是聚焦在视网膜之前。这导致患者在看近处时视力没有问题，但是看远处时需要佩戴眼镜或者
首款靶向疗法 FDA今日批准诺华镰状细胞贫血症疗法上市
11月16日，诺华（Novartis）公司宣布，美国FDA批准其潜在重磅疗法Adakveo（crizanlizumab，又名SEG101）上市，用于在16岁以上镰状细胞贫血症（SCD）患者中降低血管阻塞危机（vaso-occlusive crisis， VOC）的发生频率。这是FDA批准治疗VOC的首款靶向疗法。Adakveo是一款靶向P选择素（P-selectin）的单克隆抗体。FDA的批准比预
25年首个创新！艾尔建口服CGRP受体拮抗剂ubrogepant用于偏头痛急性治疗下月将获美FDA批准!
2019年11月21日讯 /生物谷BIOON/ --艾尔建（Allergan）近日宣布，评估ubrogepant用于成人偏头痛急性治疗III期临床研究ACHIEVE II（UBR-MD-02）的阳性结果已发表于11月19日出版的《美国医学会杂志》（JAMA）。这些数据进一步证实，在偏头痛急性治疗方面，与安慰剂组相比，2种剂量（50mg和25mg）ubrogepant治疗的患者在给药后2小时达到无疼