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和黄医药HMPL-523被纳入突破治疗药物品种:治疗原发免疫血小板减少症(ITP)!

在临床试验中,80%的患者接受治疗后出现应答,40%的患者达到持久应答。

2022-01-15

Mol Cell:科学家揭示治疗遗传肝脏疾病的潜在治疗靶点

来自美国西北大学Feinberg医学院等机构的科学家们通过研究发现了能增加机体严重肝脏几块冰风险的罕见遗传突变背后的分子机制,相关研究结果或有望帮助开发治疗肝脏疾病的新型疗法。

2022-01-07

脊髓肌萎缩症(SMA)首个口服药!罗氏Evrysdi(利司扑兰)获美国FDA优先审查:治疗2月以下症状前婴儿!

2021年6月,Evrysdi(艾满欣®,利司扑兰)在中国获批上市:可在家服药,治疗广泛SMA患者(1/2/3型)。

2022-01-26

Libmeldy治疗早发型异染脑白质营养不良(MLD):中位随访3.2年,存活率90%!

Libmeldy是一种慢病毒造血干细胞基因疗法,一次性治疗,可解决MLD根本病因。

2022-01-22

欧盟批准首创口服选择补体C5a受体抑制剂Tavneos:治疗ANCA相关血管炎!

Tavneos通过精确地阻断C5a受体,阻止破坏性炎症细胞对C5a激活做出反应。

2022-01-20

再生元REGN5458治疗复发/难治多发性骨髓瘤疗效显著:总缓解率达75%!

双特异性抗体是一种新型的肿瘤免疫治疗方法,可以同时结合2个不同的靶点,其中一只手臂直接与癌细胞上的特定抗原结合,另一只手臂则激活患者自身免疫系统中的T细胞并使其更接近癌细胞将它杀死。

2022-01-22

Nat Commun:酶类MAPK4或能作为人类三阴性乳腺癌的一种新型治疗靶点!

2022年1月14日 讯 /生物谷BIOON/ --如今越来越多的研究证据表明,酶类MAPK4或参与到了癌症的生长以及对特定疗法的耐受过程中,近日,一篇发表在国际杂志Nature Communications上题为“MAPK4 promotes triple negative breast cancer growth and reduces tumor se

2022-01-14

基石药业择捷美®(舒格利单抗)一线治疗转移非小细胞肺癌3期临床:显著延长总生存期!

2021年12月,择捷美获得国家药监局批准:联合化疗一线治疗转移性鳞状和非鳞状NSCLC患者。

2022-01-20

儿童抗凝治疗!美国FDA批准Xarelto(利伐沙班)2个儿科适应症:治疗&预防血凝块!

截至目前,Xarelto已获批11种治疗适应症,是所有直接口服抗凝剂(DOAC)中适应症最多的。

2021-12-22

基石药业择捷美®(舒格利单抗注射液)一线治疗转移非小细胞肺癌的 GEMSTONE-302研究达到总生存期的研究终点

在包括不同的病理分型(鳞癌和非鳞癌)和PD-L1表达水平的所有亚组中,均能观察到OS获益,择捷美®联合化疗可显着延长患者的OS并具有临床意义。

2022-01-19