Molecular Therapy Nucleic Acids: 靶向DNAJB6亚型可以治疗肢体带状肌营养不良
D1型肢带型肌营养不良症(LGMDD1)是由DNAJB6基因的主要遗传突变引起的。LGMDD1患者的发病年龄范围很广，可能有近端或远端为主的无力模式。
2023-07-24
璧辰医药ABM-1310获美国FDA授予孤儿药资格认证
璧辰医药一直致力于创新药物的研发，为患者提供更有效和便捷的治疗选择。ABM-1310获得FDA孤儿药资质认证，是璧辰医药研发史上的又一重要里程碑。公司将继续加大研发力度，为肿瘤患者提供更多创新药物。
2023-08-03
Science：靶向心房巨噬细胞可能有助于治疗心房颤动
心房颤动（atrial fibrillation, AFib）是一种常见的心脏疾病，其特点是快速而不规则的跳动，可导致中风和心力衰竭，目前治疗心房颤动的方法有多种副作用，而且无法有效预防心房颤动复发。
2023-07-24
种子轮融资2600万美元，RNA编辑初创瞄准眼科遗传病，可一次靶向数千种突变
该公司并未透露技术细节，只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统，并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。
2023-08-07
Nature：揭示APOBEC3A导致肿瘤细胞对靶向疗法产生耐药性
过去二十年来，针对肿瘤中特定基因异常的癌症疗法彻底改变了治疗的可能性。虽然靶向治疗提高了生活质量和生存率，但由于对靶向治疗产生抗药性的新肿瘤细胞的进化，复发很常见。
2023-07-15
Nature：老药新用，朱晶晶团队发现降压药α2-AR激动剂能够强效抗肿瘤
该研究表明，之前用于治疗高血压的药物α-2肾上腺素受体（α2-AR）激动剂能够通过调节肿瘤相关巨噬细胞和CD4+T细胞功能，帮助免疫系统更好地对抗肿瘤，而且对于对标准免疫疗法有抵抗力的癌症模型同样有效
2023-07-13
Cell子刊：华人学者发现有望杀死所有实体瘤的靶向化疗药物，已开始临床试验
癌症是全球主要的公共卫生问题，近年来，由于饮食、环境、人口的老龄化等因素，全球癌症发病率不断增长，癌症作为主要死因的情况日益突出。
2023-08-03
Molecular Therapy: ISG20介导的靶向RNA氧化是治疗急性肾损伤的一种潜在策略
过量的ROS可诱导氧化应激，导致DNA、RNA、脂质和蛋白质的氧化损伤，最终导致细胞死亡。氧化应激是急性肾损伤(AKI)发生和发展的中心加重因素，使其成为可能的治疗靶点。
2023-07-26