Molecular Therapy Nucleic Acids: 靶向DNAJB6亚型可以治疗肢体带状肌营养不良
D1型肢带型肌营养不良症(LGMDD1)是由DNAJB6基因的主要遗传突变引起的。LGMDD1患者的发病年龄范围很广，可能有近端或远端为主的无力模式。
2023-07-24
Science：靶向心房巨噬细胞可能有助于治疗心房颤动
心房颤动（atrial fibrillation, AFib）是一种常见的心脏疾病，其特点是快速而不规则的跳动，可导致中风和心力衰竭，目前治疗心房颤动的方法有多种副作用，而且无法有效预防心房颤动复发。
2023-07-24
种子轮融资2600万美元，RNA编辑初创瞄准眼科遗传病，可一次靶向数千种突变
该公司并未透露技术细节，只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统，并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。
2023-08-07
Nature：揭示APOBEC3A导致肿瘤细胞对靶向疗法产生耐药性
过去二十年来，针对肿瘤中特定基因异常的癌症疗法彻底改变了治疗的可能性。虽然靶向治疗提高了生活质量和生存率，但由于对靶向治疗产生抗药性的新肿瘤细胞的进化，复发很常见。
2023-07-15
Cell子刊：华人学者发现有望杀死所有实体瘤的靶向化疗药物，已开始临床试验
癌症是全球主要的公共卫生问题，近年来，由于饮食、环境、人口的老龄化等因素，全球癌症发病率不断增长，癌症作为主要死因的情况日益突出。
2023-08-03
Genome Med：发现阿尔茨海默病的一种潜在的新生物标志物
阿尔茨海默病被认为是一种老年病，大多数人在 65 岁以后才被确诊但实际上，在任何症状出现之前很多年，这种疾病就已经开始发展了。称为β-淀粉样蛋白肽（Aβ）的小蛋白在大脑中聚集形成斑
2023-08-05
研究揭示乙酰转移酶ESCO2通过稳定Cohesin复合物促进NHEJ修复的作用和机制
该研究揭示了ESCO2参与DSB损伤修复过程的分子机制，阐明了DSB断裂位点附近黏连蛋白复合物在NHEJ修复途径中发挥促进作用。
2023-08-11
Science：我国科学家领衔揭示源自中草药的化合物Dau-d4可改善现有糖尿病药物的疗效
肠道菌群可以通过产生与宿主酶的功能相似的酶来调节宿主的生理和病理生理学。然而，通过基于测序的研究很难确定这些微生物-宿主同工酶（microbial-host isozyme），因为在不同物种中具有相似
2023-08-16
研究揭示小立碗藓独特PSI超分子复合物的精细结构
该研究通过解析小立碗藓来源的PSI超分子复合体的冷冻电镜结构，发现并定位了组成该复合体的26个蛋白亚基——包括14个PSI核心蛋白亚基，一个磷酸化的LHCII三体，一个小立碗藓特有的天线蛋白Lhcb9
2023-07-25