SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP，用于体内造血干细胞基因编辑
该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径，该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。
2024-05-31
诺华押注PROTAC，靶向雄激素受体，治疗前列腺癌
Arvinas是一家世界领先的PROTAC疗法开发公司，其由PROTAC技术开创者、耶鲁大学教授 Craig Crews 于2013年创立。
2024-04-15
Nat Med：新的生物标志物可预测哪些肾癌患者受益于免疫疗法
得益于免疫疗法，近年来转移性肾癌患者的存活率大幅提高：一半以上的患者在确诊五年后仍然存活，而过去这一比例仅为10%。遗憾的是，这种创新疗法并非对所有患者都有效。
2024-05-28
Science子刊：靶向ACSL4，抑制铁死亡，防治铁死亡相关疾病
该研究发现AS-252424是一种特异性和靶向性的ACSL4抑制剂，具有显著的抗铁死亡功能，并揭示了其在调控铁死亡中的潜在作用和分子机制，为铁死亡相关疾病的治疗提供了一种潜在治疗方法。
2024-04-05
Int J Biol Sci：靶向CREB和crtc的磷酸化回路可预防获得性皮肤色素沉着
本研究提出靶向MITF-M表达中的CREB和crtc磷酸化回路可预防获得性皮肤色素沉着，该研究为治疗皮肤色素紊乱提供了一种合适的策略。
2024-06-06
PNAS：新型化合物 AC102有望治疗噪声性听力损失
突发性听力损失是一种严重影响语言理解和生活质量的致残性疾病。尽管皮质类固醇治疗在实践中已有五十年的应用历史，但其有效性一直受到质疑。
2024-04-24
Soft Matter：3D细胞培养物或能揭示癌细胞如何在机体组织中导航？
来自阿尔托大学等机构的科学家们通过研究开发了一种用于3D细胞培养的新技术，其或许能为研究癌细胞在组织中扩散提供前所未有的见解。
2024-06-16
Cell Discovery | 新突破：改良Cas13d实现高效的胞浆RNA靶向治疗
研究中开发的核质转运Cas13d能有效将CRISPR RNA（crRNA）从核内转移到细胞质，实现了在细胞质内靶向降解RNA。
2024-04-19
Cancer Cell：王存/高强/覃文新团队提出免疫治疗新策略——靶向肿瘤起始细胞免疫特权，增强癌症免疫治疗
研究团队提出联合靶向PD-1和CD155的治疗策略，不仅能够清除这些肿瘤起始细胞，还能减少肿瘤微环境中免疫抑制性中性粒细胞的浸润。
2024-11-20
National Sci Rev：科学家识别出一种能通过靶向作用线粒体ATP酶发挥作用的强大抗肿瘤制剂
本文研究结果表明，Ru5在体内或许能表现出比顺铂更高的抗癌疗效，研究人员首次利用图片点击蛋白质组方法结合多组学方法识别出了钌多吡啶配合物的特殊分子靶点。
2024-10-06