Nat Biotechnol：利用真核逆转录因子蛋白将转基因插入人类安全港位点，有望开发出安全高效的基因疗法
逆转录转座子是 DNA 片段，当转录为 RNA 时，它编码的酶会将 RNA 复制到基因组的 DNA 中——这是一个自我服务的循环，这使得基因组中充斥着逆转录转座子 DNA。
2024-02-26
Sci Adv：识别出能驱动胰腺癌扩散的变形虫样细胞 有望开发出新型胰腺癌靶向性疗法
来自伦敦玛丽女王大学等机构的科学家们通过对小鼠进行研究识别出了一种能驱动胰腺癌扩散的特殊细胞，并发现了这些细胞中的弱点或能利用当前药物靶向作用，这或许就为治疗胰腺癌提供了一种潜在的新方法。
2023-10-25
Mol Cell：靶向作用特定分子的相互作用或有望开发治疗人类前列腺癌等疾病的新型疗法
来自德克萨斯大学健康科学中心等机构的科学家们通过研究发现，改变特定的分子相互作用或能产生治疗人类前列腺癌和相关疾病的新型疗法。
2023-10-15
诺奖团队用CRISPR“粉碎癌症”，靶向非编码序列，清除脑肿瘤
这种基于CRISPR的癌症粉碎提出了一种创新的治疗范式，它独立于肿瘤的遗传和表观遗传起源，将超突变癌症的肿瘤突变负荷和化疗药物TMZ信号转化为一种潜在治疗途径。
2023-12-04
Science：科学家揭示癌症免疫疗法诱发患者机体出现结肠炎背后的分子机制
来自密歇根大学等机构的科学家们通过研究识别出了一种特殊机制，其或能导致基于免疫学的癌症疗法引起严重的胃肠道问题。同时研究人员还发现了一种既能发挥免疫疗法抗癌作用又不会产生不适副作用的新方法。
2024-01-19
同济大学刘琦团队开发新型AI模型，用于CRISPR靶向预测和优化
该研究将关键互作特征用于开发一个全新的、高效的脱靶效应打分方法，即CRISOT-Score（图1d），用于计算给定脱靶序列的脱靶打分。
2023-12-04
Mol Ther：科学家识别出一种新型机制有望增强检查点阻断癌症免疫疗法的潜力
来自利物浦大学等机构的科学家们通过研究分析了免疫系统如何来帮助改善癌症治疗，随后他们发现了一种潜在的新方法或能帮助并开发更好地癌症疗法。
2024-01-30
Cell子刊：上海药物所徐石林团队开发PROTAC降解剂，靶向METTL3-METTL14复合物，治疗白血病
在这项研究中，徐石林团队尝试开发一种有效的治疗工具，可以破坏METTL3和/或METTL14的稳定性。
2024-01-11
Nat Commun : 浙江大学刘先宝/王建安/任探琛利用靶向PAR2的磁性纳米载体，增强主动脉瓣药物递送以缓解钙化
由于对外源性磁场（EMF）的响应性，非侵入性和可穿透组织的，基于磁性纳米颗粒（MNP）的药物递送系统备受期待，尤其是针对深层组织。
2024-01-26