患上必死绝症后，夫妻俩转行研究自救，通过碱基编辑疗法，延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实，碱基编辑器（BE3.9max）能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市
2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
2024-08-17
Cell子刊：江南大学田培郡团队开发益生菌疗法，用于抑郁症治疗
具有3-吲哚-乳酸（ILA）生成能力的“精神益生菌”短双歧杆菌，通过激活芳香烃受体（AhR）信号来减轻神经炎症，从而发挥抗抑郁效果。
2024-11-03
STTT：靶向它就能“一石二鸟”！樊嘉院士团队揭示针对剪接因子SRSF1有效抗癌的双重机制
抑制SRSF1一方面能够全面提升CD8+T细胞的抗癌能力和促进代谢重编程，另一方面则能降低癌细胞的糖酵解能力，减缓它们的增殖速度，从而“一石二鸟”式地助力现有免疫治疗。
2025-01-31
Nat Rev Drug Disc | 黄蓬团队发文阐述靶向肿瘤ROS的原理与策略
长期以来，抗氧化剂在癌症治疗中的作用一直存在争议。最近关于氧化还原调节和抗氧化剂对免疫细胞和癌症细胞影响的研究结果为抗氧化剂的促肿瘤和抗肿瘤作用提供了重要的机制解释。
2024-07-17
Cancer Cell：王存/高强/覃文新团队提出免疫治疗新策略——靶向肿瘤起始细胞免疫特权，增强癌症免疫治疗
研究团队提出联合靶向PD-1和CD155的治疗策略，不仅能够清除这些肿瘤起始细胞，还能减少肿瘤微环境中免疫抑制性中性粒细胞的浸润。
2024-11-20
靶向结直肠癌干细胞的创新治疗策略！APSB：LXH-3-71分子胶介导PHGDH降解
本研究揭示了PHGDH在结直肠癌干细胞中的关键作用，并证明通过分子胶介导的PHGDH降解可以显著削弱结直肠癌的干性和恶性表型。
2024-09-18
Science：含有隐形斗篷序列的DNA分子可选择性地靶向运动神经元疾病中的病变细胞
2024-10-16