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Cell Rep Med : 余发星团队报道胸膜间皮瘤基因治疗新策略

该研究报道了一种基于腺相关病毒(AAV)的胸膜间皮瘤基因治疗新策略,并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性。

2024-10-08

Cell:利用靶向RNA的CRISPR/Cas13成功鉴定出对人体细胞至关重要的长链编码RNA

作者发现了778种对细胞功能至关重要的lncRNA,包括46种普遍至关重要的核心lncRNA和732种对某些细胞类型具有特异功能的lncRNA。

2024-11-29

机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用!

本文研究结果表明,造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。

2024-11-25

HGT:科学家开发出一种有望增强镰状细胞贫血症基因疗法的新型策略

本文研究结果表明,将脐带血祖细胞、GLOBE-AS3载体(慢病毒载体)和环孢素进行结合或许是一种有望治疗镰状细胞贫血症的有前途的手段。

2024-12-08

Cell子刊:于君团队等推出代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)的侵入性诊断模型

该研究依托多中心人群研究,建立了针对血清蛋白标志物的机器学习模型,该模型在区分MASH及预测其治疗效果方面展现出了显著潜力。

2024-11-08

脱氨酶依赖的嘧啶碱基编辑器TBE获得进展

研究论文报道了一种名为TBE(Thymine base editor)的不依赖脱氨酶的DNA碱基编辑工具。与现存的其他胸腺嘧啶编辑工具相比,TBE表现出更高的编辑效率、更小的细胞毒性和更低的脱靶现象

2024-08-20

NEJM:300万美元的慢病毒基因疗法,导致多名患者出现血癌

这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的长期结局,同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。

2024-10-14

Science:新研究揭示细菌的跳跃基因控制近三分之一染色体的端粒

研究人员发现了一个靶向端粒的转座子亚家族,该亚家族与通常被细菌用于防御病毒的CRISPR系统协同作用,以靶向并插入染色体末端。

2025-03-21

北京大学最新Cell论文:白洋团队构建全球首个作物根际“细菌+病毒”基因组数据库

该研究结合多种作物的根际可培养细菌基因组与宏基因组数据,构建了作物根际细菌基因组数据库(CRBC)和作物根际病毒基因组数据库(CRVC),显著扩展了公开可用的作物根际细菌基因组数量约 3 倍,鉴定的病

2025-03-15

Cell重磅:新型类病毒颗粒VLP递送系统,高效递送各种基因编辑工具,用于遗传疾病和癌症治疗

该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE,其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。

2025-04-13