Science：利用机器学习破解发育中的人类大脑中的基因调控
这项研究是作为 PsychENCODE联盟的一部分完成的，该联盟汇集了多学科团队，从人类大脑中生成大规模的基因表达和调控数据，涉及几种主要的精神疾病和大脑发育阶段。
2024-05-31
最新临床数据显示，AAV基因疗法可显著减缓亨廷顿症，uniQure股价大涨
uniQure公司的首席医疗官 Walid A bi-Saab 博士表示，这是针对亨廷顿症的首次临床试验，显示出潜在的长期临床益处和神经退行性关键标志物减少的证据。
2024-07-13
Nature | 卫生组织呼吁：将肾病列为全球重点非传染性疾病
WHO秘书处与肾脏病学界紧密合作，将肾脏疾病作为导致过早死亡的NCD纳入考虑，这表明数据支持将肾脏疾病作为导致过早死亡的一个重要因素。
2024-04-15
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Mol Cell：揭示RNA在调节癌细胞中基因表达上所扮演的关键角色
本文研究结果为阐明RNA和TOP1在调节RNAPII依赖性转录所固有的DNA拓扑异构压力中的协调作用提供了新的见解。
2024-09-04