开发RNA靶向药物，Remix完成6000万美元融资，并与强生达成10亿美元合作
2023年12月，Remix公布了其领先项目REM-422的临床前数据，这是一款靶向降解转录因子MYB的mRNA的口服小分子药物。
2024-01-05
Nature子刊：胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA，用于体内基因治疗
该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性，而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。
2024-02-04
高彩霞团队开发基于Cas12a和环状RNA的引导编辑器，可同时编辑多达4个基因
研究团队还进一步检测了CPE系统的脱靶效应，结果表明CPE具有优良的特异性，几乎没有检测到脱靶效应。
2024-01-11
Nat Commun：不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点
来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制，同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。
2024-01-08
Journal of Hepatology: TRIB3-TRIM8复合体通过调节HNF4α稳定性推动非酒精性脂肪肝进展
研究者确定P-26 T3H2是TRIB3-HNF4α相互作用的有效抑制剂，代表了通过稳定HNF4α来开发靶向治疗非酒精性脂肪肝的理想策略。
2024-02-18
Nature子刊：何川团队开发超快速精准检测微量DNA与RNA中5-甲基胞嘧啶的新方法
随着UBS-seq的发表，将会进一步促进m5C的生物功能的研究，并和SAC-seq，BID-seq一起引领RNA表观转录组领域步入新的阶段。
2024-01-04
Cell Discov | 中国医学科学院周光飙/王桂珍/刘雨桃发现非小细胞肺癌治疗新策略
该研究检测了CIP2A在代谢重编程中的作用和作用机制，发现CIP2A通过诱导PKM2寡聚化促进NSCLC细胞的氧化代谢，其中S287是决定二聚体转换的关键氨基酸。
2024-02-12
非病毒载体mRNA疫苗的现状和展望
该论文对于推动非病毒mRNA载体的研究和应用具有重要意义。它为科学家们提供了最新的研究进展和技术方法，为进一步优化和改进非病毒mRNA载体提供了指导。
2023-12-12
NEJM：科学家成功评估药物塞尔帕替尼治疗人类非小细胞肺癌的疗效
来自同济大学医学院等机构的科学家们通过进行一项III期LIBRETTO-431多中心研究评估了在治疗非小细胞肺癌时药物塞尔帕替尼与对照疗法的安全性和有效性的差异。
2024-01-19
JAMA子刊：中山大学团队首次发现，膳食维生素B3摄入量高与非酒精性脂肪肝患者全因死亡风险下降30%有关！
这是首个探索膳食烟酸摄入量和NAFLD患者全因死亡和心血管死亡风险之间关系的研究。
2024-02-22