Circulation Res：基因疗法可有效治疗巴氏症候群
Barth综合征是男性儿童中一种罕见的代谢疾病，是由称为TAZ的基因突变引起的。Barth综合征会导致威胁生命的心力衰竭症状产生，并导致骨骼肌以及免疫反应的虚弱并损害身体生长。波士顿儿童医院的一项新研究表明，基因治疗可以预防或逆转因Barth综合征引发的心脏功能障碍。
Science子刊：胰腺炎竟是一种应激激素FGF21缺乏症，有望通过替代疗法加以治疗
2020年1月20日讯/生物谷BIOON/---在一项可能具有临床意义的新研究中，来自美国德克萨斯大学西南医学中心和中国上海交通大学等研究机构的研究人员发现患有胰腺炎的人类和小鼠都缺乏一种称为成纤维细胞生长因子21（FGF21）的应激激素。在正常情形下，胰腺中的FGF21比体内任何其他器官中的丰富。他们还表明，替代疗法可在大约24小时内逆转小鼠模型中的这种疾
临床研究表明CAR-T细胞疗法可有效治疗复发性套细胞淋巴瘤
2019年12月26日讯/生物谷BIOON/---由美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心领导的一项为期一年的随访研究显示大多数对先前疗法有抵抗力的套细胞淋巴瘤（mantle cell lymphoma）患者可能会受益于靶向CD19的嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）疗法。相关研究结果于2019年12月9日在佛罗里达州奥兰多市举行的第61届美国血液学学会
Sci Immunol：惰性受体或会抑制癌症免疫疗法的治疗有效性
2019年10月17日 讯 /生物谷BIOON/ --免疫疗法的目的是让宿主机体免疫系统再次独立对抗癌症，目前诸如检查点抑制剂等药物已经在临床中大量使用，然而其仅对大约三分之一的患者有效；近日，一项刊登在国际杂志Science Immunology上的研究报告中，来自慕尼黑工业大学等机构的科学家们通过对人类组织样本进行分析后揭示了为何检查点抑制剂等药物仅对部分癌症患者有效，即癌细胞中的一种不活跃受
杨森2代雄激素受体抑制剂获FDA批准治疗去势敏感性前列腺癌
9月17日，强生旗下的杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA已批准Erleada（apalutamide）治疗转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）。Apalutamide（阿帕他胺）是第2代非甾体雄激素受体（AR）抑制剂，它能阻断雄激素的作用，抑制肿瘤生长。2018年2月，FDA首次批准apalutamide上市，用于治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（NM-CRPC）患者。它也是F
新联合疗法可安全有效治疗晚期前列腺癌
2019年7月1日讯 /生物谷BIOON /——在2019年核医学与分子成像学会(SNMMI)年会上发表的一项研究表明，一种使用两种靶向治疗前列腺癌的新疗法在最大程度上提高了疗效，同时减少了副作用。前列腺癌是美国男性中除了皮肤癌之外最常见的癌症。根据美国癌症协会(American Cancer Society)的数据，在美国，每年约有17.5万名新的前列腺癌患者被确诊，超过3.15万名男性死于前列
前列腺癌治疗靶点—雄激素受体或会进入细胞的线粒体中
2019年4月9日 讯 /生物谷BIOON/ --雄激素（Androgens）能刺激前列腺癌细胞生长，目前很多靶向这种癌症的药物都重点关注阻断雄激素的生物合成或阻断其受体的功能，其中一种我们所熟知的标准疗法就是雄激素阻断治疗（androgen deprivation therapy）；然而前列腺癌患者常常会对这种疗法产生耐受性，并且进展为雄激素非依赖性或去势耐受性的前列腺癌，这种类型的前列腺癌往往
治疗非转移前列腺癌！拜耳非甾体雄激素受体拮抗剂darolutamide在日本提交申请
2019年03月6日/生物谷BIOON/--德国制药巨头拜耳（Bayer）近日宣布，已向日本卫生劳动福利部（MHLW）提交了darolutamide治疗去势抵抗性前列腺癌（CRPC）患者的营销授权申请，此次申请是基于darolutamide治疗非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）关键性III期临床研究ARAMIS的数据。结果显示，在nmCRPC患者中，与安慰剂+雄激素剥夺疗法（ADT）相比，
前列腺癌免疫治疗！默沙东Keytruda（可瑞达）联合抗激素疗法Xtandi（恩杂鲁胺）表现出强劲疗效证据
2019年02月18日讯 /生物谷BIOON/ --2019年美国临床肿瘤学会泌尿生殖肿瘤研讨会（ASCO-GU）于2月14-16日在美国旧金山召开。此次会议上，肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）公布了PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）联合多种药物治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的Ib/II期KEYNOTE
Celgene布局新型CAR-T细胞疗法，引入合成生物技术可精准调控细胞因子表达水平和发挥有效治疗的时间
近日，Obsidian Therapeutics宣布与Celgene公司展开战略合作，共同开发Obsidian的不稳定结构域（Destabilizing Domain，DD）技术，该技术可用于控制两种免疫调节因子IL12和CD40L的表达，这些因子可能增强过继细胞疗法的功效，但需要精确控制以优化其治疗效果。 （图片来源：公司官网）控制基因表达是过继性免疫疗法的关键问题，目前的技术无法精确