罕见病RNAi疗法！vutrisiran 18个月新数据：有效治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
vutrisiran每3个月皮下注射一次，可靶向并沉默特定的mRNA，减少TTR淀粉样蛋白的产生，显著改善神经损害&生活质量!
《自然·医学》：逆转免疫治疗耐药有新招！科学家首次发现，TIL过继细胞疗法可有效逆转非小对PD-1抑制剂的耐药
免疫检查点抑制剂（ICB）疗法虽然已在治疗非小细胞肺癌（NSCLC）中取得了不小的进步，但仍有很大一部分患者无法获益。与此同时，ICB联合疗法在临床应用中的效果也不太理想。例如联合铂类化疗时，临床数据显示大部分患者都会在12个月内出现肿瘤进展。这其中一个不可忽视的原因是：NSCLC是免疫学上的“冷”肿瘤，缺乏活化的肿瘤特异性T细胞，这可能会造成对ICB的原发
糖尿病足溃疡基因治疗！新型基因疗法Engensis(VM202)3期临床疗效显著：有效愈合伤口!
Engensis是一种表达2种人类肝细胞生长因子（HGF）亚型的质粒DNA，通过肌肉注射，在神经和施万细胞（Schwann cells）中表达重组HGF蛋白，以促进神经系统再生和诱导微血管的形成。
Regen Med：富含白细胞的富血小板血浆疗法或能有效治疗人类骨关节炎
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过进行一项试点研究，将可穿戴技术与患者报告的结果相结合，评估了富血小板血浆（PRP）疗法在治疗骨关节炎（OA）上的疗效。
罕见酮代谢疾病创新疗法！阿斯利康ALXN1840治疗威尔逊病(WD)关键3期试验成功：有效清除组织中的铜!
与标准护理(SoC)相比，ALXN1840在统计学上显著改善了从组织中动员铜，高出约3倍。
JAMA Network Open：免疫疗法或能有效治疗微卫星稳定性的转移性结直肠癌患者亚群
2021年8月14日 讯 /生物谷BIOON/ --据美国CDC数据显示，结直肠癌是美国人群第三大最常见的癌症类型，也是癌症患者死亡的主要原因；微卫星稳定性（MSS，Microsatellite stable）转移性结直肠癌历来被认为对免疫疗法有一定的抗性；而且最近研究也表明，PD-1/PD-L1靶向性治疗MSS转移性结直肠癌的临床活性非常有限，但肝脏中转移
Sci Adv：抗雄激素疗法或能促进晚期前列腺癌骨肿瘤的转移和扩散
2021年7月13日 讯 /生物谷BIOON/ --尽管雄激素靶向性疗法被常规用于治疗晚期前列腺癌（PCa），但科学家们对其在治疗骨转移病变方面的效果却知之甚少，骨转移最终会导致转移性的耐去势的前列腺癌（mCRPC）。在临床上科学家们常利用抗雄激素疗法来治疗疾病已经发生骨转移的晚期前列腺癌。然而，近日，一篇发表在国际杂志Science Advances上题为
Nat Cancer：新研究揭示CAR-T细胞疗法是否有效治疗儿童白血病
2021年6月20日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院的研究人员在研究利用CAR-T细胞疗法治疗儿童白血病患者的有效性时，发现一小部分称为干细胞记忆T细胞（stem cell memory T-cell）的T细胞可能在这种治疗是否成功方面起着关键作用。他们指出干细胞记忆T细胞似乎对一开始就摧毁癌症和长期免疫监视都很关键，利用这
治疗甲状旁腺功能减退症，国内首个激素替代疗法获批III期临床
每年的6月1日，是世界甲状旁腺功能减退日。专注于内分泌领域创新药开发及商业化的生物医药新锐维昇药业（VISEN Pharmaceuticals)发布公告，宣布于6月1日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心(CDE)关于TransCon™ 甲状旁腺素中国III期临床试验（PaTHway China试验）批件，即将在中国开展T
Nat Commun：基因组研究或能揭示潜在的组合性疗法或能有效治疗三阴性乳腺癌
2021年6月9日 讯 /生物谷BIOON/ --乳腺癌是全球女性因癌症死亡的主要原因，每天全球都有大约1700人因该病而死亡；尽管绝大多数乳腺癌都是可以治疗的，但最具侵袭性的乳腺癌亚型—三阴性乳腺癌（TNBC）具有较高的复发率、转移潜力大，且往往会对常规疗法产生一定的耐受性，从而导致患者预后和生存质量较差。近日，一篇发表在国际杂志Nature Commun