Nature Medicine | 重返有声世界：双侧AAV1-hOTOF治疗常染色体隐性耳聋9型初见成效
此外，该研究还证明了AAV1-hOTOF基因治疗的安全性。在所有患者中，未出现严重不良事件或剂量限制毒性，这为未来进一步的临床研究奠定了基础。
2024-06-10
Genome Biol：新型筛选工具或能揭示人类癌症、自身免疫性疾病和神经变性等疾病的发病机制
这项新技术旨在揭示不同细胞类型的多功能性，包括难以培养的原代细胞，比如T细胞和干细胞衍生的神经元，以及诸如碱基编辑和初代编辑等多种编辑方法。
2024-03-07
Nature子刊：新研究发现表达嵌合抗原受体的MSC细胞有望治疗一系列自身免疫性疾病
在这项新的研究中，Kenderian博士和他的团队开发了CAR-MSC，它们特异性靶向一种与移植物抗宿主病以及溃疡性结肠炎和克罗恩病等炎症性肠病有关的蛋白。
2024-04-28
Nat Genet：科学家开发出能对人类自身免疫性疾病进行遗传图谱绘制的新型统计学方法—SCENT
本文研究结果表明，将SCENT方法应用于来自疾病相关人类组织的多模态数据中，或许就能扩展构建准确的细胞类型特异性的增强子-基因图谱，这对于定义非编码的突变功能至关重要。
2024-04-22
两项研究表明：中心性肥胖和上臂肥胖与更高的神经退行性疾病风险相关，而睡得少更易腿粗、胳膊粗
这两项研究为我们揭示了一个有趣的现象：我们的身体状况和睡眠习惯不仅影响着我们的体型，还与大脑健康紧密相关。
2024-08-05
最新超20万人9年研究：每天≥3杯无糖+含咖啡因咖啡，与神经退行性疾病相关死亡风险降低33%相关
这项大规模、长期的研究为我们揭示了一个既简单又诱人的健康秘诀：想要享受咖啡带来的潜在健康益处，尤其是降低神经退行性疾病的风险，那就坚持喝无糖、含咖啡因的咖啡吧！
2024-09-01
Nature子刊：神经退行性疾病中WIPI4缺失导致不依赖自噬的铁死亡
在这项最新研究中，研究团队通过体外细胞实验和体内动物模型实验发现，WIPI4蛋白缺失导致的铁死亡是不依赖于自噬的，这是一种以前没有被考虑过的可能性。
2024-03-17
Cell：人类肠道菌群中的隐性质粒有望成为识别水体粪便污染、炎症性肠病等健康问题的强大生物标志物
研究人员发现，在工业化国家，90% 以上的人都携带这种隐性质粒，平均而言，它是人类肠道中数量最多的基因实体之一。
2024-04-30