刘如谦团队优化先导编辑器，大幅提高对囊性纤维化最常见突变的修复效率
在这项新研究中，刘如谦团队描述了一种先导编辑（PE）方法，用于修正囊性纤维化患者的原代气道上皮细胞中的CFTR F508del突变，并恢复CFTR依赖性阴离子通道活性。
2024-07-17
Biomaterials：通过空间位阻效应调节纳米反应器整合STING激活和COX-2抑制用于癌症化学免疫治疗
本研究提出了一种时间重塑策略，通过开发一种空间位阻效应调谐的锌基金属有机框架(MOF)，称为CZFNPs。
2024-07-31
Nature子刊：周英思/黄锦海/胥春龙/左二伟团队开发新型TadA碱基编辑器，实现DMD外显子55跳跃
该研究通过简易的蛋白质改造策略，利用TadA同源物开发靶向范围更广的胞嘧啶碱基编辑器，并首次在DMD小鼠模型中实现了外显子55的跳跃。
2024-09-22
Nature子刊：左二伟团队利用AlphaFold2开发出新型碱基编辑器
研究团队使用AlphaFold2预测了1483个胞苷脱氨酶的三维结构，根据结构相似性对这些脱氨酶进行聚类，并从聚类中选择具有代表性的272个脱氨酶进行碱基编辑活性检测。
2024-06-05
Alzheimers Dement：糖尿病竟成阿尔茨海默病“加速器”，第一年为关键干预窗口期
研究指出，糖尿病会加速轻度认知障碍向阿尔茨海默病的发展，并强调轻度认知障碍诊断后的第一年是一个关键的干预窗口期，凸显了早期治疗干预的重要性。
2024-08-01
J Nanobiotechnology : 基于纳米颗粒负载小分子光敏剂的nir可活化一氧化氮发生器，用于光动力/气体协同治疗
本研究设计并合成了一种多功能纳米平台Cy-NMNO@SiO2，它是一种探针Cy-NMNO装载到介孔二氧化硅中以实现药物递送。
2024-10-30
Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
Redox Biology: SAH是代谢综合征中代谢串扰恶化的主要代谢传感器
研究者发现SAH激活的病理性TG环是脂肪酸(FA)摄取增加、FA β氧化和Ac- CoA产生以及溶酶体损伤的结果。
2024-05-27
杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑器
该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造，开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE，在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。
2024-08-18