Mol Ther: CRISPR-Cas9基因编辑技术可用于治疗地中海型贫血症
CRISPR/Cas9基因编辑技术被认为是治疗各种单基因遗传性疾病的最有希望的策略之一。在最近发表于《Molecular Therapy》杂志上的一项研究中，来自意大利费拉拉大学的Alessia Finotti教授等人首次通过CRISPR / Cas9基因编辑技术对β039地中海贫血突变进行了校正。结果证明，在对来自纯合的β039地中海贫血患者的红系前体细胞
首个治疗镰状细胞病(SCD)疾病根源的药物！Oxbryta治疗72周显著改善贫血、溶血、整体健康!
Oxbryta是首个被批准直接抑制镰状血红蛋白聚合的治疗药物，这是导致SCD红细胞镰状化和破坏的根本病因。
两项试验成功治疗镰状细胞性贫血症
镰状细胞性贫血是一种遗传性血液疾病，主要发生在非洲裔人群中。它是由血红蛋白基因突变引起的。这种突变导致红细胞变硬，并迫使它们变成镰刀状。然后，这些变硬的细胞会阻塞血管，给患者带来痛苦，有时还会导致器官损伤或中风。近日，两篇发表在《新英格兰医学杂志》上的研究中，来自两个独立的研究团队在针对镰状细胞性贫血的基因疗法试验中取得了
NEJM两项临床试验结果表明：新型基因疗法或有望治疗镰状细胞性贫血症
2020年12月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，两篇发表在国际杂志New England Journal of Medicine上的研究报告中，来自美国、德国、加拿大和法国的科学家们通过研究开发出了能靶向治疗镰状细胞性贫血(sickle-cell anemia)的新型基因疗法。在第一篇研究报告中，研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统增强
暴露安全问题 Akebia的vadadustat三期慢性肾病贫血症试验失败
日前，Akebia Therapeutics宣布了III期心血管计划中的一项试验PRO2TECT的结果。结果显示，该试验达到了主要的疗效终点，却错失了安全终点。PRO2TECT有两项研究，分别是Correction和Conversion，旨在比较vadadustat与安进的darbepoetin alfa（Aranesp），在用于治疗成人慢性肾病
全球首个红细胞成熟剂！百时美Reblozyl欧盟获批：β地中海贫血/骨髓增生异常综合症相关贫血
Reblozyl是第一个红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
全球首个红细胞成熟剂！百时美Reblozyl欧盟即将批准，治疗β地中海贫血/骨髓增生异常综合症相关贫血！
Reblozyl是第一个红细胞成熟剂，代表了一类新的疗法，通过调节红细胞成熟后期阶段来帮助患者减少红细胞输注负担。
贫血新药！BMS首创红细胞成熟剂Reblozyl获美国FDA批准，治疗骨髓增生异常综合症(MDS)相关贫血！
2020年04月06日讯 /生物谷BIOON/ --百时美施贵宝（BMS）与Acceleron制药公司近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Reblozyl（luspatercept），用于低危骨髓增生异常综合症（MDS）成人患者，治疗贫血。该药具体适应症为：接受一种红细胞生成刺激剂治疗失败、在8周内需要输注≥2个红细胞（RBC）单位、骨髓涂片存
贫血新药！BMS首创红细胞成熟剂Reblozyl治疗骨髓增生异常综合症(MDS)贫血III期临床疗效显著！
2020年01月11日讯 /生物谷BIOON/ --百时美施贵宝（BMS）与Acceleron制药公司近日联合宣布，评估红细胞成熟剂Reblozyl（luspatercept-aamt）用于骨髓增生异常综合症（MDS）患者治疗贫血的关键性III期MEDALIST研究（NCT02631070）的结果已发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）。MEDALIST是一
首款靶向疗法 FDA今日批准诺华镰状细胞贫血症疗法上市
11月16日，诺华（Novartis）公司宣布，美国FDA批准其潜在重磅疗法Adakveo（crizanlizumab，又名SEG101）上市，用于在16岁以上镰状细胞贫血症（SCD）患者中降低血管阻塞危机（vaso-occlusive crisis， VOC）的发生频率。这是FDA批准治疗VOC的首款靶向疗法。Adakveo是一款靶向P选择素（P-selectin）的单克隆抗体。FDA的批准比预