美国FDA授予Albireo首创胆汁转运蛋白抑制剂A4250罕见儿科病资格
2018年6月13日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司，专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导药物A4250治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的罕见儿科疾病资格认定。此前，A4250在2012年还被美国FDA和欧盟EMA授予了孤儿药资格，在2016年被EMA授予了优先
Nature：开发出首个针对军团杆菌SdeA酶的抑制剂
2018年5月27日/生物谷BIOON/---抗微生物剂耐药性（antimicrobial resistance, AMR）是世界范围内的一个主要医学问题，影响人体健康和经济状况。在一项新的研究中，来自德国法兰克福大学的Ivan Dikic教授及其团队报道了一种抵抗细菌的新策略。他们揭示出一种军团杆菌毒素的分子作用机制并开发出首个抑制剂。相关研究结果于2018年5月23日在线发表在Nature期刊
蛋白酶体抑制增加眼睛小梁网中的基因运送效率
2018年1月19日/生物谷BIOON/---当通过降低眼内压力来测试治疗青光眼的基因时，来自美国威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员偶然发现了一个问题：他们无法有效地将基因运送到控制眼内液体压力的细胞中。基因仅在进入细胞之中才能够发挥作用。青光眼是最为常见的致盲性疾病之一，是由于眼内压力过高造成的，其中眼内压力过高通常是眼睛中的液体排出管（fluid drain）堵塞引起的。威斯康星大学麦迪逊分校眼
杰特贝林在美国推出首个皮下注射C1酯酶抑制剂Haegarda，预防遗传性血管水肿（HAE）
2017年7月28日讯 /生物谷BIOON/ --血浆蛋白生物制剂领域的全球领导者杰特贝林（CSL Behring）近日宣布，在美国推出Haegarda（皮下注射型[人]C1酯酶抑制剂，C1-INH），该药于今年6月22日获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，作为一种常规预防性药物，用于青少年和成人患者预防遗传性血管水肿（HAE）的发作。此次批准，使Haegarda成为获批治疗HAE
ACS子刊：蚕丝蛋白可让基于蛋白的HIV抑制剂在高温下长期保持有效
2017年7月19日/生物谷BIOON/---局部用杀微生物剂（topical microbicides）有潜力有效地阻止HIV性传播。开发杀微生物剂面临的挑战包括在高温的缺乏冰箱的资源匮乏地区给药，对严格的每天治疗方案遵从性较差。几种基于蛋白的HIV抑制剂，如5P12-RANTES、5P12-RANTES-L-C37、Grft和Grft-L-C37，有很大的希望可作为杀微生物剂使用，具有高度的特
缺失组织蛋白酶抑制剂Stefin B：有利于降低乳腺癌的恶化程度
溶酶体组织蛋白酶（lysosomal cysteine cathepsins）能够促进蛋白水解进而加速肿瘤的恶化和转移。蛋白酶的活性由内源抑制剂（endogenous inhibitors）调节控制。组织蛋白酶抑制剂stefin B(Stfb)在乳腺癌中到底有哪些作用呢？
武田全球首个口服蛋白酶体抑制剂Ninlaro获欧盟有条件批准，二线治疗多发性骨髓瘤（MM）
Ninlaro是全球获批上市的首个也是唯一一个口服蛋白酶体抑制剂，用于多发性骨髓瘤的二线治疗。
选择性组蛋白去乙酰化酶抑制剂在肿瘤免疫治疗中的作用及前景
20世纪人们向癌症宣战以来，随着健康生活方式的普及，比如吸烟和肥胖率的降低、日常饮食中水果蔬菜的增加、癌症早期筛查的普及和癌症靶向药物的面世，癌症患者的死亡率有了明显的下降。
Geron端粒酶抑制剂前景看衰，股票下滑20%
【新闻事件】：今天Geron及其合作伙伴杨森公布了其端粒酶抑制剂imetelstat的临床开发进展。杨森准备停止一个叫做IMbark的脊髓纤维化二期临床的低剂量组。高剂量组虽然会继续进行但招募病人暂停，是否继续招募病人要