武田、微软和欧洲罕见病组织发布报告 为罕见病患者提供行动建议
昨日，时值国际罕见病日之际，由武田、微软和欧洲罕见病组织（EURODIS，由800多个罕见疾组织联合组建）共同创立的消除罕见病患儿诊断壁垒全球委员会（简称“全球委员会”）正式发布《消除罕见病患儿诊断壁垒调查结果和建议报告》（简称“报告”），总结罕见病患者在诊断方面存在的主要障碍，并提出克服这些障碍的可行建议。自2月20日起，该报告在全球重磅发布，并在美国纽约、比利时布鲁塞尔的微软办公室以及北京
Cell Host & Microbe：皮肤中的特殊真菌或会加重炎性肠病患者的疾病症状
2019年3月7日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Cell Host & Microbe上的研究报告中，来自美国Cedars-Sinai医学院的科学家们通过研究发现，人类机体毛囊中发现的一种常见真菌同样也存在于肠道中，而且在具有特殊遗传组成的患者中，这种真菌会加重患者的肠道疾病，比如炎性肠病（IBS）。图片来源：Limon et al.马拉色菌（Malassezia
Lancet Gastro & Hep：个体化TNF药物治疗为克罗恩氏病患者带来新希望
2019年3月4日 讯 /生物谷BIOON/ --最近一项针对克罗恩氏病标准化治疗失败案例的大规模研究表明，药物剂量太低或许是治疗失败的原因。（图片来源：www.pixabay.com）这项研究由埃克塞特大学等机构开展，由Crohn's＆Colitis UK和Guts UK资助，并得到NIHR的支持。研究结论表明：需要进行试验以研究早期个性化剂量，在血液水平监测的指导下，可能有助于降低治疗失败率。
国际罕见病日 我国首部《戈谢病患者长期生存状况调查》出炉
在第11个国际罕见病日即将到来之际，中国首个罕见病慈善援助项目：中华慈善总会与赛诺菲中国合作开展的中华慈善总会思而赞慈善援助项目迎来了10周年庆典。会上我国首部《戈谢病患者长期生存状况调查（2019）》（以下简称：《生存调查》）正式发布。《生存调查》首次聚焦于我国戈谢病领域患者生活状况，依据思而赞慈善援助项目10年以来积累的戈谢病诊疗的真实世界数据，客观地反映了130余位戈谢病患者目前的生活状况。
J Am Coll Cardiol：慢性肾病影响2型糖尿病患者的血管再生！
2019年3月2日讯 /生物谷BIOON/——根据最近一项发表在《Journal of The American College of Cardiology》上的研究，伴发性慢性肾病（comorbid chronic kidney disease，CKD）的存在会对2型糖尿病（T2MD）病人的心肌血管再生带来负面影响。图片来源：J Am Coll Cardiol来自多
重大疾病患者“一粒药”的期待何解？
继部分抗癌药降价、进医保后，“保障2000万罕见病患者用药”提上议程，备受关注。近期，国务院召开常务会议部署加强癌症早诊早治和用药保障的措施，决定对罕见病药品给予增值税优惠。从多发病常见病，到罕见病、疑难病，国家打出“组合拳”，满足重大疾病患者“一粒药”的期待。（新华全媒头条·图文互动）（1）让“罕见病”不再是“孤儿”——重大疾病患者“一粒药”的期待何解？北京一家医院的医生在药房为取药
雅培携手诺和诺德 致力为使用胰岛素的糖尿病患者提供数字化解决方案
2019年2月25日 — 雅培和诺和诺德近日宣布了一项非独家合作的伙伴关系，其意向是将诺和诺德预填充型、耐用联网型胰岛素注射笔1的胰岛素数据集成到雅培数字化健康管理工具(FreeStyle LibreLink应用程序2和基于云服务的LibreView3）上。双方将通过两项关键技术—即持续葡萄糖监测（CGM）技术和联网型胰岛素注射笔的连接，帮助患者更加有效便捷地进行糖尿病管理。这两大技术的合作将使医
雅培电生理前沿科技国内首次应用 造福心脏疾病患者
2019年1月11日，海南博鳌——今天，海南博鳌超级医院国际心脏医学中心顺利完成两台房颤射频消融术，成功将雅培电生理领域代表全球最前沿科技的三维标测系统（EnSite Precision）、消融导管（TactiCath SE）和标测导管（Advisor HD Grid SE）首次应用于国内医院，造福心脏病患者。两台手术均由陈明龙教授完成。陈明龙教授是以张澍教授为首席专家的博鳌超级医院国际心脏医学中
Nat Neurosci：揭秘阿尔兹海默病患者如何失去对基因活性的控制？
2019年1月3日 讯 /生物谷BIOON/ --阐明大脑中控制基因活性的分子机制或能帮助理解阿尔兹海默病的发病机理，近日，一项刊登在国际杂志Nature Neuroscience上的研究报告中，来自英国埃克塞特大学的科学家们通过研究揭开了基因活性指示器和阿尔兹海默病的发病关联，相关研究或为后期科学家们开发治疗阿尔兹海默病的新型疗法提供新的思路。图片来源：public domain文章中，研究者调
强生提交Xarelto（拜瑞妥）新适应症申请，用于急性医学疾病患者预防静脉血栓栓塞！
2018年12月16日/生物谷BIOON/--美国医药巨头强生（JNJ）旗下杨森制药近日宣布已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份补充新药申请（sNDA），申请批准口服抗凝血剂Xarelto（中文品牌名：拜瑞妥，通用名：rivaroxaban，利伐沙班）用于急性医学疾病患者，预防静脉血栓栓塞（VTE）。如果获得批准，将增加至Xarelto 5个现有的VTE适应症。据估计，在美国，每年约有80