罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议，开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性，并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法，以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20
Science：科学家成功追踪人类神经精神性疾病发生背后的细胞和遗传根源
本文研究结果表明，研究人员提出的人类大脑的群体规模单细胞资源或能帮助开发治疗人类神经精神性疾病的个体化疗法，尤其是通过优先考虑与细胞类型相关的后续基因和药物靶点。
2024-06-08
2024细胞治疗大会 | 主论坛日程发布：从疾病防治到再生医美，一场跨界干细胞探索之旅即将开启！
2024（第十五届）细胞治疗大会—干细胞治疗研究与临床应用，大会时间：8月30-31日，大会地点：北京希尔顿逸林酒店
2024-07-02
Immunology：科学家有望开发出新型化合物来抵御人类肥胖和炎性疾病
来自东京理科大学等机构的科学家们开发并研究了缬氨酸和异亮氨酸的薄荷基酯（menthyl esters），其分别通过移除缬氨酸和异亮氨酸中薄荷醇中的羟基所产生。
2024-06-07
Genome Med：人类帕金森疾病和炎性肠病之间的神秘遗传关联
这项研究不仅证实了LRRK2在炎性肠病和帕金森病之间的重要联系，还发现了一系列与炎症和自噬相关的新型基因，为两种疾病病理学研究拓展了新视野，强调了治疗干预在调控全身性炎症中的核心价值。
2024-05-31
Science | 突破血脑屏障：新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。
2024-05-22
Molecular Therapy: 靶向PDIA3是缓解自身免疫性疾病(如类风湿性关节炎)的关键策略
该研究揭示了PDIA3通过作为伴侣来协调效应器T细胞程序，以促进STAT1和PKM2的非规范核输入。
2024-06-18
Gasdermin家族:新出现的疾病治疗靶点
焦亡，作为PCD的一种方式，与多种炎症有关。由于GSDMs是一个新兴的研究领域，GSDMs在炎症和相应疾病中的更具体功能仍有待阐明。
2024-04-22
iScience：科学家发现能产生人体软骨的新方法 有望治疗人类出生缺陷或面部重大损伤
本研究结果显示，软骨细胞的分化过程可能由一系列结合软骨细胞受体的分泌型生长因子自分泌循环启动，颅面软骨类器官能够在长达一年的时间内持续培养，最终可形成直径达1厘米的成熟结构。
2024-04-16