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Nature:患者来源的类器官为低成本高效筛选治疗罕见遗传病的个性化反义寡核苷酸带来希望

患者衍生的类器官模型有可能被广泛用于创建细胞系统,以研究涉及心脏、肾脏、肝脏和其他组织的疾病,此外还可能确定哪些药物可能对特定患者有效,哪些药物可能无效。

2025-02-14

刘如谦创立的表观遗传编辑公司发布临床前数据,只需一针,持久降低“坏胆固醇”,预防心脏病风险

这项研究揭示了表观遗传编辑技术在调控基因表达方面的巨大潜力,特别是在治疗高胆固醇血症等慢性疾病中,通过持久、可逆地抑制 PCSK9 表达水平,表观遗传编辑技术有望成为一种“一劳永逸”的治疗方法。

2025-02-12

J Autoimmun:识别出能抑制机体炎性反应的遗传突变,有望帮助开发类风湿性关节炎新型疗法

本文研究揭示了TRAF1/cIAP2轴在促进机体炎症中未被识别的关键角色,同时有望提供研究基础帮助开发治疗诸如类风湿性关节炎等炎性疾病的新型疗法。

2025-03-20

Cell Metab | 婴幼儿代谢生长和遗传疾病的预测模型

该研究介绍了婴儿-WBMs,这是一种考虑性别特异性和器官差异的婴儿代谢模型资源,可预测婴儿出生后0至6个月的生长情况,并能准确预测IMDs中血液生物标志物的变化,为新生儿和婴儿代谢研究提供了重要资源。

2024-07-12

Front Med:对DNA损伤修复基因进行表观遗传学沉默或能揭示一种胰腺癌疗法的潜在标志物

研究结果表明,AZD0156的表观遗传化沉默或能作为预测胰腺癌治疗中患者对ATM抑制剂产生反应的特殊生物标志物。

2024-11-23

Gut:上海交大/浙大团队共同揭示“点燃”胰腺癌免疫微环境的表观遗传治疗靶点!

在本次研究中,研究者们进行了专门的CRISPR-Cas9表观遗传体外筛选,结果显示,仅有敲除胰腺癌细胞的Med12,会在小鼠实验中显著影响成瘤速度和免疫微环境。

2024-09-06

Acta Pharm Sin B:M1-C-LNPs可以作为有效的实体瘤遗传免疫治疗的最佳纳米平台

本研究表明M1- c -LNPs的双功能系统将bcl2靶向siRNA封装在LNPs内,将免疫调节细胞因子封装在M1巨噬细胞来源的细胞纳米囊泡(M1- nvs)内。

2024-09-22

Nature子刊:龙尔平等合作建立人类肺组织单细胞多组学图谱定位肺癌遗传易感靶点

人类肺组织单细胞多组学图谱具有广阔的应用前景,与蛋白组和微生物组图谱联合,揭示不同组学层次间的互作机制,并拓展至慢性阻塞性肺疾病(慢阻肺病)等重大呼吸疾病,解析不同病程和表型间的分子机制。

2024-09-16

Genome Med:大规模遗传学研究有望识别出通过调节血液代谢产物从而降低机体心血管疾病风险的特殊靶点

本文研究中,研究人员提出了新的基因靶点或能作为开发新型药物的候选者,从而有望通过调节血液中致动脉粥样硬化代谢产物的水平来帮助降低机体心血管疾病事件的风险。

2024-11-20

Cell:通过开发出仅针对外周神经系统的化学遗传学系统,用于治疗慢性疼痛的新型基因疗法有望成为可能

这种称为mHCAD的化学遗传系统旨在干扰疼痛受体,使感觉神经元更难将疼痛信息传递到脊髓和大脑。

2024-12-26