刘如谦团队最新论文,使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑,修复遗传性失明
值得一提的是,2023年10月份,刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示,将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。
4篇Nature论文通过分析古人类基因组数据,追溯了人类疾病的遗传痕迹和地理起源
4篇论文表明,这个由5000个古人类基因组组成的大型数据集作为一种精确的工具,当与对当今人类 DNA 数据的分析以及其他几个研究领域的投入结合在一起时,能够提供对疾病的新见解。
Mol Psych:科学家发现能抵御帕金森疾病发生的新型遗传突变 有望帮助开发新型靶向性疗法
来自南加州大学等机构的科学家们通过研究发现,一种小型蛋白质中此前未被识别的基因突变或许能为抵御帕金森疾病提供重要的保护,且有望帮助研究人员开发新型潜在的治疗方法。
Nature子刊:AAV基因治疗遗传性心脏病,即将开展临床试验
在取得了令人鼓舞的临床前研究进展后,下一步就是研究这种基因治疗方法在携带PKP2基因突变的心律失常性心肌病(ACM)患者中的临床治疗潜力。
Science:利用光遗传学技术在植物保卫细胞中发现一种新型的酸传感蛋白
在一项新的研究中,来自德国维尔茨堡大学的研究人员利用光遗传学技术,在植物细胞中检测到了一种新的酸传感蛋白,这种酸传感蛋白可解决细胞内部的钙储存问题。相关研究结果发表在2023年12月15日的Scien
研究揭示人类颅顶形状背后的复杂遗传学
匹兹堡大学和鲁汶大学的研究人员发现了一组影响人类头部形状的基因,并将结果发表于《自然通讯》上。该结果有助于解释人类头部形状的多样性,也为研究颅骨疾病(如:颅缝早闭)的遗传基础提供了潜在的重要线索。
Clin Epigenet:慢性偏头痛研究或能揭示降低机体偏头痛频率的特殊遗传学机制
来自昆士兰理工大学等机构的科学家们通过研究揭示了慢性偏头痛患者在逐渐停用偏头痛药物后机体偏头痛频率降低背后的生物学机制。
PNAS:揭示驱动前列腺癌扩散到骨骼中的遗传连锁反应
在一项新的研究中,来自美国弗吉尼亚联邦大学的研究人员想要了解一个称为MDA-9/Syntenin-1/SDCBP的特殊基因在前列腺癌中的作用,以及该基因如何与肿瘤微环境中的周围细胞和组织沟通从而导致肿
敲除这个表观遗传基因,显著改善CAR-T细胞治疗效果
2023年的科学突破奖和引文桂冠奖都授予了在CAR-T细胞疗法中作为开创性工作的 Carl June 教授和 Michel Sadelain 教授,这也让他们成为热门的诺奖候选人。