Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
敲除这个表观遗传基因,显著改善CAR-T细胞治疗效果
2023年的科学突破奖和引文桂冠奖都授予了在CAR-T细胞疗法中作为开创性工作的 Carl June 教授和 Michel Sadelain 教授,这也让他们成为热门的诺奖候选人。
2023-11-20
Mol Psych:科学家揭示女性围产期抑郁症和自身免疫性疾病发生之间的明确关联
来自瑞典卡罗琳学院等机构的科学家们通过研究发现, 有围产期抑郁症病史的女性患自身免疫性疾病的风险或许更高。
2024-01-12
TRIP12在健康和疾病中是TGFβ信号的进化保守调节剂
TGFβ家族是一组参与多种细胞过程的多功能细胞因子,包括胚胎发生、免疫细胞功能、细胞周期调节、组织稳态、细胞外基质生成以及组织重塑和修复。
2023-12-25
同伴支持对严重精神疾病患者的药物治疗至关重要
阿斯顿药学院的研究人员发现,患有严重精神疾病的患者可以从同伴的支持中受益,提升用药管理水平并改善健康和生活质量。这项研究的目的是回顾严重精神疾病药物治疗的复杂性,并找出可行的解决方案。
2023-12-21
Circulation:兰峰/王永明团队通过碱基编辑治疗遗传性心律失常
研究团队对碱基编辑的安全性进行了评估,未发现明显的DNA或RNA水平的脱靶。碱基编辑也没有引发额外的心率失常。该研究也为治疗其他类型的心律失常提供了新的思路。
2023-11-21
Cancer Discov:新型癌症药物或有望靶向作用肿瘤中的遗传弱点
来自Fralin生物医学研究所等机构的科学家们讨论了名为MRTX1719的新药的潜力,该药物能通过杀死缺乏特定肿瘤抑制基因的癌细胞,在实体瘤的临床试验中展现出早期的治疗希望。
2023-11-11
研究揭示水稻生殖过程表观信息可遗传的新机制
该研究揭示了水稻合子中父本来源的DNA甲基化跟随母本DNA甲基化进行重塑并维持与母本相似的甲基化水平,证实了合子中基因的表达与DNA甲基化相关。
2023-11-07