Baxalta遗传性血栓性血小板减少性紫癜（hTTP）药物BAX 930 I期临床收获积极数据
BAX 930是一种重组的整合素样金属蛋白酶与凝血酶13型（ADAMTS13），将为hTTP患者提供一种可以在家自己给药的治疗选择。
Nature 子刊：高龄父亲使子女患遗传性精神病的风险较高
据昆士兰大学的新研究发现，大龄父亲的孩子患精神疾病的风险较高，这可能不仅是由于随着年龄的增长男人的基因产生变异导致的。
Cell子刊：利用多能性干细胞制造三维微型视网膜
德国科学家们发现了一种利用小鼠或人干细胞高效地制造三维视网膜类器官的方法。他们制造的“微型视网膜”为研究视网膜生长、损伤和修复提供新的视角。
Science子刊：基因治疗使小鼠恢复听力，遗传性耳聋有望治愈
波士顿儿童医院和哈佛医学院的研究人员通过基因治疗为“耳聋”小鼠模型恢复了听力，其研究成果于7月8日在线发表在Science Translational Medicine杂志上，这将推动基因治疗应用于遗传性耳聋治疗的进程。波士顿儿童医
我国新型视网膜疾病早期诊断技术处世界第一阵营
全国人大代表、中科院成都分院院长张雨东11日接受记者采访时表示，中国科学家利用新型自适应光学技术获得高分辨率活体视觉细胞图像，用于不可逆致盲疾病的早期常规诊断有望很快实现突破，在国际上处于领先地位。张雨
Cell & PLoS ONE：治疗视网膜变性疾病的新疗法
对来自诱导多能干细胞衍生的视网膜色素上皮细胞（RPE cells）进行移植是研究人员目前治疗视网膜疾病，比如视网膜黄斑变性的一种疗法，但免疫抑制药物的长期使用非常必要，因为这些来自供体的“母体”细胞和患者本身并无关联。
再生医学治疗老年性视网膜退化性疾病的进展
老年性退化性黄斑病变（age-related macular degeneration，AMD）多发于五十岁以上人群，是全世界老年的主要致盲病种之一。据2010年统计，全球AMD病人超过二千三百多万。病人主诉为视力下降，多以中心视野缺失为特征（见示意图）。
Science：科学家利用CRISPR技术或可成功治疗人类遗传性疾病
如今科学家已经可以利用CRISPR技术成功治疗患杜氏肌营养不良症的成体小鼠了，而这也首次证明了CRISPR技术可以成功治疗活体动物机体的遗传性疾病，为后期开发潜在的人类遗传疾病的治疗手段或会带来一定帮助。此前来自杜克大学的研究人员利用CRISPR技术成功修正了杜氏肌营养不良症病人培养细胞中的遗传突变，而其它实验室也在实验室的条件下修正了单一胚胎中的突变基因。
Crispr-cas9 基因编辑技术成功治愈遗传性肌肉营养不良
如今十分热的基因组编辑工具-CRISPR又取得了一项新的成就：研究者们利用这工具治愈小小鼠的多种肌肉营养障碍症。三个研究组最近发表在《science》杂志上的文章表明，他们利用CRISPR技术敲除了患有Duchenne muscular
国内首例应用MALBAC技术阻断家族遗传性耳聋的健康双胞胎诞生
2015年12月10日，北京，暖暖的太阳缓缓升起，一扫多日的雾霾，今天的蓝色白云格外耀眼。解放军总医院今天诞生了一对特殊的双胞胎，这是国内首例应用单细胞扩增技术（MALBAC）同时进行PGD/PGS阻断了遗传性耳聋的健康