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再生医学治疗老年视网膜退化性疾病的进展

老年性退化性黄斑病变(age-related macular degeneration,AMD)多发于五十岁以上人群,是全世界老年的主要致盲病种之一。据2010年统计,全球AMD病人超过二千三百多万。病人主诉为视力下降,多以中心视野缺失为特征(见示意图)。

2016-02-04

Crispr-cas9 基因编辑技术成功治愈遗传性肌肉营养不良

如今十分热的基因组编辑工具-CRISPR又取得了一项新的成就:研究者们利用这工具治愈小小鼠的多种肌肉营养障碍症。三个研究组最近发表在《science》杂志上的文章表明,他们利用CRISPR技术敲除了患有Duchenne muscular

2016-01-07

国内首例应用MALBAC技术阻断家族遗传性耳聋的健康双胞胎诞生

2015年12月10日,北京,暖暖的太阳缓缓升起,一扫多日的雾霾,今天的蓝色白云格外耀眼。解放军总医院今天诞生了一对特殊的双胞胎,这是国内首例应用单细胞扩增技术(MALBAC)同时进行PGD/PGS阻断了遗传性耳聋的健康

2015-12-26

徐国彤:视网膜下腔移植不同干细胞对大鼠视网膜变性的干预作用

2015年11月10日讯/生物谷BIOON/--11月06日,由生物谷主办的2015(第七届)干细胞技术与临床转化论坛在上海君衡城市酒店举行。来自同济大学医学院的徐国彤院长在会议上发表了题为"视网膜下腔移植不同干细胞对大鼠视网

2015-11-10

Sci Transl Med:遗传性检测技术聚焦男性不育问题

近日,一项刊登于国际杂志Science Translational Medicine上的研究论文中,来自韦恩州立大学(Wayne State University)的研究人员进行了一项精子遗传性检测,或可帮助决定不孕夫妇是否需要进行体外受精来繁育下一代;精子中缺失关键RNA元件的男性自然繁育下一代的概率往往较低。

2015-07-13

Dyax公司遗传性血管水肿新药DX-2930收获FDA突破性药物资格

HAE是一种罕见病,发病率为五万分之一,DX-2930是一种皮下注射型血浆激肽释放酶(pKal)抑制剂,能够显著降低HAE发作频率。

2015-07-08

干细胞治疗视网膜变性:脂肪干细胞的干预效果及作用机制

徐国彤,现任同济大学医学生命科学学部副主任、同济大学医学院院长。在会议上,徐院长分享了干细胞治疗视网膜变性:脂肪干细胞的干预效果及作用机制的演讲。

2015-06-19

徐国彤:干细胞治疗视网膜变性疾病的研究进展

徐教授在报告中提出ESC和iPSC治疗RD的临床应用,以完全分化为成熟的RPE来达到治疗目的,但是这种方法在细胞整合及疗效方面不是很完美。

2015-06-15

遗传性耳聋分子诊断

杨涛现为上海交通大学医学院附属新华医院研究员,博士生导师,中华医学会耳鼻咽喉头颈外科分会青年委员。主要研究方向为聋病分子生物学,在遗传性耳聋基因克隆、基因功能研究及基因型-表型关联研究等领域取得了多项具有国际影响力的研究成果。

2015-06-09

Mol Ther: 常染色体隐性视网膜色素变性获得突破

在病人来源的MFRP缺陷的ips-RPE中通过AAV(Y733F)载体表达人MFRP能够逆转肌动蛋白重组紊乱和恢复顶绒毛状突起物。AAV-处理的MFRP突变的ips-RPE恢复了色素沉着和表皮防御。

2015-03-26