科学家发现，失眠也具有一定的遗传性！
研究人员已经确定了可能引发睡眠问题的特定基因，并证明了失眠与精神疾病如抑郁症或2型糖尿病等身体状况之间的遗传联系。失眠对人的健康的影响会使人衰弱，并给医疗保健系统带来压力。慢性失眠与各种长期健康问题，如心脏病和2型糖尿病，以及精神疾病，如创伤后应激障碍(PTSD)和自杀。过去的两项研究表明，各种睡眠相关的特征，包括失眠，都是可以遗传的。基于这些发现，研究人员已经开始研究相关的特定基因变异。斯坦说，
心肌病新药2期结果全部积极 将进入3期
开发遗传性心血管疾病疗法的生物医药公司MyoKardia近日公布了在研新药mavacamten在症状性、梗阻性肥厚性心肌病（symptomatic， obstructive hypertrophic cardiomyopathy，oHCM）2期临床研究PIONEER-HCM中的全部积极结果。本次的结果包括低剂量患者队列（队列B）的数据。根据美国心脏协会（AHA），肥厚性心肌病是一种很常
专访武汉同济医院李斌主任——基因治疗leber遗传性视神经病变
作为由生物谷主办的2018基因编辑与基因治疗研讨会的特邀嘉宾，李斌 教授将在5月17到18日的研讨会上给大家带来精彩演讲，本次会议将推动基因编辑的交流与合作、促进基因编辑技术在转化医学领域的应用、探讨基因治疗的临床发展路径，包括法规， 伦理，技术， 定价策略等。生物谷：李教授您好，很荣幸能够邀请到您参加2018基因编辑与基因治疗国际研讨会。我们了解到您首创的基因治疗leber遗传性视神经病变，是中
AJHG：科学家鉴别出新型的遗传性结直肠癌风险因子
2018年3月1日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志the American Journal of Human Genetics上的研究报告中，来自MIT博德研究所等机构的研究人员对将近3800名结直肠癌患者进行研究揭示了有望改善疾病风险筛查的机会及治疗手段，这是迄今为止最大的一项种系研究。个体患结直肠癌的风险有30%都是遗传性的，然而研究人员并不清楚这种遗传特性背后的根源到
《自然》年度人物David Liu课题组运用基因编辑有望治疗遗传性耳聋
推荐会议：2018基因编辑与基因治疗国际研讨会音乐家贝多芬本人也从未能听过他的名曲《欢乐颂》，但是谢谢有和他同样名字的小鼠模型，我们离治疗遗传性听力疾病又近了一步。12月20号，华人科学家Xue Gao（高雪）、Yong Tao以及其他共同作者在Broad Institute 的David Liu教授（2017《自然》十大人物发布，基因编辑、CAR-T成关键词）和麻省总医院Zheng-
FDA批准美国首款基因疗法上市 遗传性失明患者或将重见光明
当地时间2017年12月19日，美国食品药品监督管理局(FDA)传来重磅消息！批准了一种新的基因治疗药物Luxturna，用于治疗儿童和成人患者，这些患者患有可能会导致失明的遗传性视力丧失。Luxturna是美国批准的第一个直接给药的基因疗法，靶向由特定基因突变引起的疾病。在此之前，2017年10月12日，美国FDA的一个独立专家小组在经过仔细的审评后，以16：0的投票，对其在研基因疗法Luxtu
FDA顾问支持基因疗法用于治疗遗传性失明患者
2017年10月26日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，FDA批准了相关机构首次利用基因疗法来治疗因遗传突变而诱发的疾病；10月12日，一个由外部专家组成的小组一致投票通过了这种基因疗法在治疗遗传性失明上带来的益处或许超过了其所带来的风险，当然了FDA并不需要听从其顾问的指导，但通常情况下其需要这么做，关于这种名为voretigene neparvovec（Luxturna）的疗法的最终决定预
杰特贝林Haegarda治疗遗传性血管水肿（HAE）III期临床使重症患者每月发作次数显著降低98%
2017年10月31日讯 /生物谷BIOON/ --血浆蛋白生物制剂领域的全球领导者杰特贝林（CSL Behring）近日在2017年美国过敏、哮喘和免疫学学院年度科学会议（ACAAI）上公布了遗传性血管水肿（HAE）治疗药物Haegarda（皮下注射型[人]C1酯酶抑制剂，C1-INH）III期临床研究COMPACT亚组分析数据。COMPACT是一项国际性、前瞻性、多中心、随机、双盲
欧盟批准首个对症治疗遗传性血管性水肿（HAE）儿科患者急性发作的皮下注射药物Firazyr
2017年10月28日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Firazyr（icatibant，艾替班特注射液）用于2岁及以上儿童及青少年患者治疗因C1酯酶抑制剂（C1-INH）缺乏导致的遗传性血管性水肿（HAE）。此次批准，使Firazyr成为欧盟获批治疗2岁及以上儿童治疗HAE急性发作的首个也
Mol Biol Evol：对HIV毒力的可遗传性获得新的重要见解
2017年10月12日/生物谷BIOON/---尽管人们开展了25多年的英勇的研究工作，HIV仍然在人群中有害地持续存在，这部分上归结于它具有独特的利用它的人类宿主的能力，不断地适应和发生突变，从而增强它的传染性和毒力。在一项新的研究中，以一群HIV感染者（2014年的瑞士艾滋病病毒队列研究）为研究对象，来自瑞士苏黎世联邦理工学院（ETH Zurich）等17个研究机构的研究人员如今研究了HIV毒