Ionis罕见遗传性疾病新药III期研究成功，即将申报上市
Ionis宣布其在研新药Olezarsen用于治疗家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）的III期Balance研究取得积极结果，达到主要疗效终点，能够显著改善患者的甘油三酯水平，同时也展现出良好的安全
Acta Pharmaceutica Sinica B: 8-羟基喹啉硝酮作为多功能配体治疗神经退行性疾病
多因素和复杂的疾病，如神经退行性疾病和恶性疾病，可以通过靶向参与疾病发生和发展的多个生物靶点的多功能配体有效地治疗。这种配体的设计通常是基于针对单个靶标的结构重叠的元件或由连接子分隔的药理部分的组合。
研究发现微管稳定剂可干预重复性脑损伤诱导的阿尔茨海默病相关病理发生及神经退行性病变
这些验证有力证明了TBI能够诱导Tau蛋白的异常聚集和传播。无论是外源性tau病理种子诱导的还是未播种tau蛋白种子的实验，均提供了关联TBI和tau蛋白相关疾病病理发生机理的证据。
Nature：哈佛医学院最新研究或可解决帕金森病移植神经元死亡难题，为治疗神经退行性疾病提供新途径！
帕金森病是第二大流行的神经退行性疾病，影响了数以百万计的老年人。提到帕金森病，很多人第一印象便是患者会出现手部颤抖、步态不稳等运动功能障碍表现。而引起帕金森病的根本原因就是因为患者中脑多巴胺能神经元丧
利用ClearTau平台在体外重建类似病理的Tau原纤维，用于研究阿尔茨海默病等神经退行性疾病
在一项新的研究中，来自瑞士洛桑联邦理工学院的研究人员开发了ClearTau，这是一种创新的方法和平台，用于重建阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病中发现的蛋白Tau的聚集物。这一突破可能会加快Tau相关疾
《自然》重磅：科学家证实STING通路驱动衰老相关炎症和神经退行性病变！
Ablasser团队的这项研究成果确定了cGAS-STING通路是衰老相关炎症的重要驱动因素，明确了小胶质细胞cGAS-STING通路在衰老相关神经退行性病变中发挥的作用，并指出STING抑制剂有可能
《神经元》：HIV入侵免疫细胞的门户，居然也是神经退行性疾病发病的关键！
研究者们不仅揭示了小胶质细胞加速神经变性的新机制，更重要的是，还证明可以利用现有的安全药物来针对这一机制进行有效治疗。
Nat Commun：揭示机体突触囊泡积累谷氨酸的分子机制 有望阐释人类神经退行性疾病的新型治疗线索
来自德国于利希研究中心等机构的科学家们通过研究揭示了突触囊泡是如何积累神经递质谷氨酸的，同时他们还开发了一种描述这些过程的突触囊泡数学模型。
BIO Integra：单细胞RNA测序分析揭示了不同的人类自身免疫性疾病中免疫细胞的异质性
来自中国中山大学等机构的科学家们通过研究成功整合了五种不同的自身免疫性疾病中的外周血细胞的scRNA-seq数据。
Adv Sci： 开发通用供者干细胞疗法，有望治疗卡纳万病等退行性脑疾病
在一项新的研究中，来自美国希望之城的研究人员开发出了通用的供者干细胞，它们有朝一日可能为患有诸如卡纳万病（Canavan disease）之类的致命脑部疾病的儿童以及患有其他退行性疾病（如阿尔茨海默病