首个β地中海贫血药物！BMS首创红细胞成熟剂Reblozyl关键III期临床显著降低输血负担！
2020年03月27日/生物谷BIOON/--百时美施贵宝（BMS）与Acceleron制药公司近日联合宣布，评估红细胞成熟剂Reblozyl（luspatercept）治疗β地中海贫血的关键III期BELIEVE研究的结果已发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。结果显示，与安慰剂组相比，Reblozyl治疗组患者输血负担显著降低。基于该研
1210万元，全球首个β地中海贫血基因疗法上市！蓝鸟生物在德国推出Zynteglo，按效果分5期付款！
2020年01月14日讯 /生物谷BIOON/ --蓝鸟生物（bluebird）是一家行业领先的基因治疗公司。近日，该公司宣布，在德国推出Zynteglo（LentiGlobin，含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞），这是一种一次性的基因疗法，用于适合造血干细胞（HSC）移植但没有人类白细胞抗原（HLA）匹配的HSC供体、年龄在12岁以上、非
首个β地中海贫血药物！新基首创红细胞成熟剂Reblozyl获美国FDA批准，用于输血依赖患者
2019年11月11日讯 /生物谷BIOON/ --新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Reblozyl（luspatercept-aamt），该药是一种红细胞成熟剂，用于需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者，治疗贫血。Reblozyl是首个获FDA批准治疗β地中海贫血相关贫血的药物，同时是首个也是唯一一个获得DA批准的红细胞成熟
Science子刊：揭示雷帕霉素有助治疗β-地中海贫血及其作用机制
2019年8月24日讯/生物谷BIOON/---根据世界卫生组织（WHO）的统计，镰状细胞病和β-地中海贫血每年在世界范围内共影响33.2万人怀孕或分娩。这两种疾病都涉及β珠蛋白编码基因发生突变。在β-地中海贫血中，突变阻止红细胞产生足够多的携氧血红蛋白分子，从而导致贫血。在镰状细胞病中，突变导致血红蛋白改变形状，使得红细胞变形为僵硬的“镰刀”形状，从而阻塞血管。作为一种由成年血红蛋白（adult
bluebird基因疗法获欧盟批准 用于治疗β地中海贫血
今日，bluebird bio公司宣布欧盟委员会（EC）有条件批准其基因疗法ZYNTEGLO上市，治疗12岁及以上患者的输血依赖型β地中海贫血。值得一提的是，ZYNTEGLO是针对这一疾病的首款基因疗法。输血依赖型β地中海贫血是一种严重的遗传病。由于编码“β球蛋白”的基因发生突变，患者体内的血红蛋白水平会出现明显下降，甚至缺失。为了生存，患者不得不终身接受输血治疗。然而输血只能治标，不
贫血新药！新基红细胞成熟剂luspatercept在美欧进入审查，治疗β地中海贫血/骨髓增生异常综合症
2019年06月10日讯 /生物谷BIOON/ --新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的生物制品许可申请（BLA），该药是一种实验性红细胞成熟剂，具体用于治疗：（1）骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞（ring sideroblast，RS）并且需要输注红细胞（
OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）成功减少患者输血需求
2019年04月30日/生物谷BIOON/--Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司，致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日，该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞（HSC）基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血（TDBT）的完整临床概念验证（proof-of-concept）
Hum Gene Ther：基因疗法治疗地中海贫血症效价分析
2019年4月30日讯 /生物谷BIOON /——基因治疗有望治愈β-地中海贫血，而一项新的研究已经表明，与异基因造血干细胞移植(HSCT)治疗相比，基因治疗在2年内与更少的并发症和住院率有关。该研究分析和比较了基因治疗与HSCT对β-地中海贫血患者的有效性和成本，相关研究成果发表在《Human gene therapy》杂志上。巴黎第七大学的Severine Coquerelle领导的一个法国研
贫血新药！新基红细胞成熟剂luspatercept在美欧申请上市，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年04月28日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了实验性红细胞成熟剂luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的上市许可申请（MAA）。该MAA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring si
Blood：利用CRISPR-Cas12a基因编辑有望治疗β-地中海贫血
2019年4月16日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国达纳法伯癌症研究所、波士顿儿童医院和马萨诸塞大学医学院等研究机构的研究人员通过将CRISPR-Cas12a基因编辑应用于患者自己的造血干细胞中，开发出一种治疗一种最为常见的遗传性血液疾病---β-地中海贫血---的策略。这种方法克服了之前的技术挑战，而且要比过去更有效地对造血干细胞进行编辑。相关研究结果近期发表在Blood期