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NEJM:新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者

在这项的研究中,这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡(treosulfan)代替白消安,这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。

2024-12-19

Cell Rep:降低炎症的特殊分子或能提供治疗人类动脉粥样硬化的新靶点

研究人员开发了一种新型疗法,即ITA共轭脂质纳米颗粒,这种新型疗法能促使ITA在斑块和骨髓中积累,并在这些位置中减少炎症且能模拟LCLFD所带来的有益效应,并不需要剧烈的生活方式改变。

2024-11-28

医克生物公布艾滋病治疗性核酸疫苗一期临床试验取得积极结果

旨在实现无须 ART 控制病毒的免疫疗法取得令人鼓舞成果,迈向功能性治愈艾滋病毒感染的重要一步

2024-11-13

Nature:患者来源类器官与反义寡核苷酸(ASO)联手,能否成为治疗罕见病的关键?

该研究不仅验证了个性化ASO治疗的可行性,还展示了类器官模型在药物筛选中的巨大潜力。

2025-01-31

PLOS Biol:基于蛋白质的新型拮抗剂家族或有望帮助治疗人类白血病

本文研究结果或能用于抑制或促进表达G-CSFR的细胞归巢,而类似设计的细胞因子也能用来开发新型拮抗剂来对抗其它I型细胞因子受体。

2025-01-12

Nature:MICL调控中性粒细胞NET形成的机制——为自身免疫疾病治疗提供新思路

本研究发现受体MICL能够调控自免疫疾病中中性粒细胞的活化,一些自免疫疾病病人体内产生过多的MICL抗体,抑制了MICL的功能,导致中性粒细胞持续活化,打破了机体的免疫平衡。

2024-09-12

Nature:科学家识别出有望治疗人类三阴性乳腺癌的新型组合性疗法

本文研究中,研究人员识别出了一种能治疗人类三阴性乳腺癌的新型潜在治疗性策略,并阐明了对表观遗传酶类解除管制如何将肿瘤与致癌易感性隔离开来。

2024-10-15

礼来与HAYA达成合作,开发lncRNA靶向疗法,治疗肥胖和代谢疾病

目前,HAYA公司正在开发一种靶向lncRNA的候选药物,用于在组(包括肺、肾、肝和实体瘤微环境)中对纤维化疾病进行组织特异性治疗。

2024-09-07

辉瑞撤回已上市的镰状细胞病治疗药物,曾斥资54亿美元收购

Oxbryta是一款每天一次的口服药物,通过增加血红蛋白对氧气的亲和力,抑制导致溶血和溶血性贫血的镰状血红蛋白聚合以及由此产生的红细胞镰状化和红细胞破坏过程,从而发挥治疗作用。

2024-10-01