对AAV病毒载体进行改造以逃避先天免疫反应和炎症反应
2021年2月15日讯/生物谷BIOON/---近年来，腺相关病毒(AAV)已被公认为治疗基因体内递送的主要载体，这是因为它是非致病性的，并且有效地靶向许多不同的细胞和组织类型。最近美国食品药品管理局（FDA）批准了基于AAV的基因替换疗法用于治疗脊髓肌肉萎缩和一种形式的遗传性视网膜营养不良，这突出了这种治疗方式的前景。体内基因疗法的一个关键挑战是它们可能会
Sci Rep：癌症药物载体结构如何影响其靶向性
癌症的罪魁祸首是细胞的分裂已经变得无法控制。这些细胞获得了优于正常细胞的生长优势，并通过改变参与生长和代谢的细胞途径来操纵其环境。在过去的几十年中，很多研究揭示了癌细胞相关的分子途径和蛋白质活性的改变，并且已被确定为治疗干预的目标。
康希诺/军科院腺病毒载体新冠疫苗3期研究中期分析结果积极
康希诺发布公告称，其已接到独立数据监察委员会（IDMC）的通知，在重组新型冠状病毒疫苗（腺病毒5型载体）（Ad5-nCoV）的3期临床试验在中期分析中，成功达到预设的主要安全性及有效性标准，无任何与疫苗相关的严重不良事件（SAE）发生，公司可继续推进Ad5-nCoV的III期临床试验。同时，康希诺称，截至本公告日期，对公司而言，该试验
Science子刊：基于AAV病毒载体的基因疗法有望治疗结节性硬化症
2021年1月13日讯/生物谷BIOON/---结节性硬化症（tuberous sclerosis complex, TSC）是一种以身体多个器官长出非癌性肿瘤为特征的遗传性疾病，患者的治疗方案有限。在一项新的研究中，来自美国麻省总医院（MGH）的研究人员领导的一个团队如今报道基因疗法能够有效地治疗表达导致这种疾病的突变基因之一的小鼠。相关研究结果发表在20
勃林格殷格翰与克睿基因合作开发新型AAV载体，以开发下一代肝靶向基因治疗
勃林格殷格翰和苏州克睿基因生物科技有限公司（以下简称克睿基因）今天宣布了一项合作，将通过克睿基因专有的VELPTM平台开发新型腺相关病毒（AAV）载体，用于下一代基因治疗。这项新的合作将勃林格殷格翰在疾病机制研究和基因疗法开发方面的经验与克睿基因在病毒库构建和高效体内AAV筛选方面的专长相结合，从而为患者提供潜在的更为安全高效的新型AAV血清型。现有的AAV
我国首个原创型基因治疗载体问世，打通基因编辑体内治疗的最后一公里
上海交通大学系统生物医学研究院的蔡宇伽团队在《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）杂志上发表了一篇题为：Lentiviral delivery of co-packaged Cas9 mRNA and a Vegfa-targeting guide RNA prevents wet age
Science子刊：利用非病毒载体将治疗性蛋白递送到神经元中，有望治疗肉毒杆菌毒素中毒等一系列神经系统疾病
2021年1月12日讯/生物谷BIOON/---私营公司CytoDel如今宣布在同行评审的Science Translational Medicine期刊上上发表了该公司龙头产品Cyto-111的临床前数据。论文标题为“Neuronal delivery of antibodies has therapeutic effects in animal mode
Science关注：最“安全”基因治疗载体似乎并不安全，血友病患者接受治疗后患上肝癌
长期以来，腺相关病毒载体（AAV）由于具有长期潜伏于人体而不表现出任何明显致病性的优点被公认是目前最理想的基因治疗基因载体。然而，近年来不断有声音提醒，这一看似安全的疗法或许存在着致命的风险。当地时间12月22日，《Science》发布了一篇题为“Liver tumor in gene therapy recipient raises
临床试验表明对单眼进行基因治疗载体注射，可改善双眼视力
2020年12月14日讯/生物谷BIOON/---莱伯视神经病变（Leber hereditary optic neuropathy, LHON），又称莱伯视神经萎缩，是线粒体失明（mitochondrial blindness）的最常见原因。在一项新的临床研究中，英国剑桥大学Patrick Yu-Wai-Man博士和法国巴黎视觉研究所José-Alain
Nature最新研究｜通过长达10年时间监测，被公认为安全的AAV载体存在潜在致癌性
近日，发表在Nature上的研究：A long-term study of AAV gene therapy in dogs with hemophilia A identifies clonal expansions of transduced liver cells表明，一项针对患有血友病的狗接受腺相关病毒（AAV）基因疗法的十年研究后发现，