NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
Nature Methods：精准捕捉分子运动——GETvNA技术引领基因调控研究新方向
这一方法通过将DNA分子垂直附着于石墨烯表面，利用荧光染料与石墨烯间的能量转移效应，成功实现了对数十纳米范围内分子运动的精准追踪。
2024-12-15
上海药物所李亚平/尹琦团队开发基于菊粉的纳米药物，调节肠道菌群和免疫微环境，改善结直肠癌治疗效果
该基于菊粉衍生物的肠道菌群调节-分子靶向治疗一体化纳米递送系统有望为CRC治疗提供新策略。
2024-09-13
Cell：新研究表明细菌防御系统DdmDE有潜力用于基因组编辑
Fu团队实验的初步数据表明，DdmD切割质粒后剩余的质粒片段可以作为向导DNA片段，DdmE可以与之结合，从而重复执行这一过程。
2024-09-19
Nature | 突破欧洲血统局限：MAGE数据集解锁多种族基因表达奥秘
MAGE项目的开发和分析不仅扩展了我们对人类基因表达和剪接多样性的理解，还为研究人类基因组的进化和功能提供了一个包容性资源。
2024-07-25
Cell Stem Cell：肉瘤的药物敏感性和耐药性图谱
作者通过患者源性肿瘤类器官，在24种肉瘤类型中检测和探讨药物敏感性和耐药模式，并发现患者的亚型特异性反应，与临床特征和预后相关，强调了类器官在精准医学应用中的巨大潜力。
2024-11-01
罗氏突破性小分子药物组合获FDA批准
2024-10-18
研究揭示胆固醇在外泌体递释RNA药物中的作用
研究表明，外泌体膜中胆固醇含量的增加增强了其与靶细胞膜的相互作用，促使外泌体通过膜融合而非内吞途径进入细胞，降低了溶酶体降解的限制。
2024-10-03