Biomaterials：二维培养肝类器官，解锁药物研发新“肝”线
本研究成功建立人诱导多能干细胞来源的肝类器官，优化培养条件使其高效增殖且高表达肝基因；开发二维培养法获得功能强大的肝细胞，其具备多种肝功能、高药物代谢酶活性且对肝毒性药物有响应。
2025-02-08
Clin & Transl Immunol：双靶点药物或有望作为治疗人类乳腺癌的新型有效疗法
本文研究结果表明，机体先天性的免疫激活或能增强抗肿瘤适应性反应，从而就强调了利用双检查点阻滞作为促进CD8+ T细胞介导的保护的最佳策略。
2025-02-28
Nature ：探索早期胚胎DNA复制，揭秘基因组不稳定性与复制时间程序
该研究利用scRepli-seq技术构建小鼠早期胚胎的全基因组DNA复制图谱，并探究DNA复制调控机制与基因组稳定性的关系。
2024-10-09
Nat Genet：新研究发现AFF3基因的GCC重复序列扩增与人类智力残疾有关
这项研究的全表型组关联方法（phenome-wide association approach）将基因变异与人类表型联系起来，强调了这些基因变异对公共健康的广泛影响。
2024-09-25
Theranostics：UBE2K通过靶向HNRNPU调控亲本基因UBE2K加重抑郁症
本研究提供了circ-UBE2K通过调节小胶质细胞功能减轻抑郁样行为的新证据，提示circ-UBE2K可能作为治疗重度抑郁症的潜在治疗靶点。
2024-09-24
JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
2024-12-07