Brain:新研究表明新型基因疗法有望治疗局灶性皮质发育不良
在一项新的研究中,来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫,结果表明这种疗法可以显著减少小鼠模型中的癫痫发作。这一发现有望为患有局灶性皮质发育不良(focal c
2023-12-21
30亿美元合作终止,基因泰克放弃现货型TCR-T细胞疗法开发
共有52名患者在北美和欧洲的23个医疗中心参与了这项2期临床试验,其中44名滑膜肉瘤患者和8名MRCLS患者。36%的患者(19/52人)对治疗有反应,肿瘤缩小或在某些情况下完全消失。
2024-04-18
《BMC Med》报道首个中国人AD致病新基因并证明其病理功能
该研究报道了中国家族性AD中PSENs/APP之外的致病基因突变并探索了可能的致病机制,明确了由ZDHHC21 p.T209S突变介导的棕榈酰化在AD的发生发展中的重要作用。
2024-03-11
基因编辑新技术恢复籼稻敏感品种的三酮类HPPD除草剂抗性
近日,中国农业科学院作物科学研究所/农业农村部基因编辑重点实验室(海南)朱健康院士团队牵头利用新型基因编辑技术GRAND editing在水稻基因组中实现了DNA片段的精准敲入和替换,恢复了籼稻敏感品
2023-12-19
科研人员首次建立从端粒到端粒的中国人全基因组
近20年来,参加了急性呼吸道传染病重大疫情SARS、H5N1、H9N2、H10N8禽流感、MERS、新冠病毒肺炎等临床救治、疫情防控和管理工作。
2024-01-11
《柳叶刀》:复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示,AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法,具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26