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AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法

GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。

2024-08-06

Nature:用条形码标记基因组中的顺式调控元件提供了对人类基因组的深入了解

在这项研究中,这些作者基于大规模实验数据,开发了几种机器学习模型来预测顺式调控元件(CRE)的调节活动。

2025-01-20

细菌能够在基因组外从头生成新基因,以对抗病毒感染

这项颠覆性研究表明,DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制,该机制涉及通过非编码RNA(ncRNA)的滚环逆转录来指导DNA的从头合成,并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。

2024-08-19

Cell子刊:李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器,率先实现体内高效基因编辑

在这项最新研究中,研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB,通过多轮结构引导的工程化改造,其活性平均增加了7.5倍。

2024-08-05

新型引导编辑系统高效实现水稻内源基因的精准标记

核酸酶和微同源末端连接介导的引导编辑策略(NM-PE)更能精准高效的实现水稻内源基因标记。

2025-01-02

研究揭示弓形虫分化发育基因的表达调控作用

这一发现揭示了一个全新的核蛋白复合物在弓形虫分化发育中的关键作用,为理解弓形虫在不同发育阶段的精准基因表达调控提供了新视角,也为设计阻断弓形虫传播的疫苗与药物提供了新思路。

2025-01-01

JEM:新研究发现抑制癌症生长的新型基因突变

为了寻找一种可以产生与H2-Aa突变相同效果的药物,研究人员开发了一种针对H2-Aa的单克隆抗体——一种阻断其他蛋白作用的蛋白。

2025-01-30

Nature子刊:北京大学胡家志团队揭示基因编辑的新风险——导致线粒体DNA片段整合到细胞核基因

研究团队利用PEM-seq发现,在mitoTALEN编辑后线粒体DNA与核基因组整合序列的断点大多发生在mitoTALEN的编辑窗口内。

2024-11-13

研究提出可用于癌症驱动基因识别的图机器学习模型

该模型通过构建精准的癌症基因调控图谱,有望为个性化医疗和精准药物研发开辟新途径。同时,该模型在整合多组学数据和复杂网络分析方面的优势,使其具备跨疾病和跨领域应用的潜力。

2025-01-18

Nature:新研究鉴定出调节神经干细胞衰老的基因

在一项新的研究中,来自斯坦福大学医学院的研究人员揭示了作为成体大脑中生成新神经元的细胞群体,神经干细胞如何以及为何随着年龄的增长而变得不那么活跃。

2024-10-22