《柳叶刀》:复旦团队发布国际首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力
这项在6名因OTOF双等位基因突变而听力严重障碍的患儿中进行的临床试验结果显示,AAV1-hOTOF作为一种常染色体隐性遗传性耳聋的新型基因疗法,具有良好的安全性和有效性。
2024-01-26
Science子刊:这个负责酒精代谢的基因,还发挥着抗病毒作用
位于线粒体中的乙醛脱氢酶——ALDH1B1,对线粒体抗病毒信号蛋白(MAVS)介导的信号转导和抗病毒反应具有功能调控作用。
2024-01-17
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
Trends in Parasitology期刊发表血吸虫中间宿主螺类的微生物群及无菌和限菌技术研究的综述文章
该综述系统回顾了无菌和限菌技术在螺类研究中的历史发展,着重介绍了历史上具有重大意义的无菌螺技术构建以及创新,并从分离技术、灭菌方式、营养供给以及饲养方法等方面评价了近年来发展的无菌和限菌技术。
2024-02-11
Nature:魏磊/高华健/陈明/张其冲团队开发新型智能纤维技术,为可穿戴光电子设备奠定基础
将纤维编成一顶帽子,能感知交通灯的光信号,从而为视力障碍人士提供协助。帽子检测到的光信号被传输到一个手机,在交通灯由红转绿时提醒用户。
2024-02-03
利用RIBOTAC技术靶向不可成药蛋白的mRNA,童玉铨等开发帕金森病治疗新手段
这些研究表明,通过使用小分子结合剂和RIBOTAC技术来靶向编码mRNA,可以极大地扩展蛋白质组的药物可及性。
2024-01-12
运用mRNA技术的新型干细胞疗法可以激发肝脏自我修复
据调查显示,在美国,与终末期肝病相关的死亡在最常见死因中的排名第12位。肝移植仍然是终末期肝病的唯一治疗方法,但器官捐献者严重短缺,因此迫切需要肝病的全新治疗手段。
2023-12-14
Nature:新研究利用人工智能破解基因调控密码
有机体由成千上万种不同的蛋白组成,每种蛋白都由特定的基因编码。一种细胞类型要获得其独特的身份、形态和功能,就必须通过“增强子”来激活基因。长期以来,科学家们一直试图破解增强子的
2023-12-28
张锋的两位学生创立新型基因编辑公司,获超2亿美元融资,开发新一代细胞和基因疗法
研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试,他们发现,PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成,而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。
2023-12-27