基因疗法新进展——基因“缝合术”!Science:利用核酶将较小的mRNA拼接在一起,有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用,还可以高效地与任何mRNA序列结合,这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
新技术达成提高药物稳定性+延长治疗效果!Adv Drug Deliv Rev:水凝胶技术或成自身免疫疾病治疗的未来之星
无论是天然的还是合成的水凝胶,都旨在通过调整其功能性特征来增强所装载物质在治疗自身免疫疾病中的疗效。尽管一些材料系统可能难以转化为临床应用,但它们在理解新疗法的作用机制方面仍具有重要价值。
2024-08-28
Cell子刊:李大力团队开发基于IscB的微型基因编辑器,率先实现体内高效基因编辑
在这项最新研究中,研究团队开发了一种进化版IscB——eIscB,通过多轮结构引导的工程化改造,其活性平均增加了7.5倍。
2024-08-05
细菌能够在基因组外从头生成新基因,以对抗病毒感染
这项颠覆性研究表明,DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制,该机制涉及通过非编码RNA(ncRNA)的滚环逆转录来指导DNA的从头合成,并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。
2024-08-19
Nat Immunol:CyTOF技术助力解析适应性免疫反应的动态变化
本研究表明CyTOF是一种强大的工具,可以用于深入解析T细胞反应和TCR 库变化。CyTOF的应用将有助于我们更好地理解免疫系统的复杂性和动态变化,并开发新的免疫治疗方法。
2024-10-01
生物样本高通量清洗前处理技术研发方面获进展
研究通过结合微流清洗与FRAST,在3小时内完成了尿液感染样本的药敏测试,且结果与微量肉汤稀释法金标准相符。这一方法可靠且自动化程度高,适用于单细胞拉曼光谱分析,并在流式细胞分析等方面具有应用价值。
2024-07-07