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Nature Genetics:解析杂合基因变异的渐进效应是破解复杂疾病的关键

研究人员在1,294种血浆代谢物和1,396种尿液代谢物中,鉴定出192对显著的基因-代谢物关联,其中包括73个与代谢相关的新基因。

2025-01-08

Cell:基因组监测可作为开发精准噬菌体疗法的有效工具

这项工作探讨了基因组监测指导下的精准噬菌体治疗的前景,通过绘制CRAB的遗传多样性和地理分布图,开发并设计了噬菌体混合物,可能成为解决CRAB感染者耐药问题的有效策略。

2024-10-23

Science:破坏特殊基因或能预防T细胞耗竭从而改善免疫疗法的疗效

研究者表示,Asxl1能破坏其赋予T细胞优越的长期治疗潜力,而这或许是未来科学家们设计基于T细胞的免疫疗法的一种非常有希望的策略。

2024-10-16

渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

Tofersen是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,SOD1基因突变生成异常SOD1蛋白是导致ALS的病因之一。

2024-10-11

Cell Rep Med : 余发星团队报道胸膜间皮瘤基因治疗新策略

该研究报道了一种基于腺相关病毒(AAV)的胸膜间皮瘤基因治疗新策略,并通过小鼠胸膜间皮瘤的遗传肿瘤模型验证了该策略的有效性。

2024-10-08

治疗Leber遗传性视神经病变的新技术开发成功

研究表明,间充质干细胞可以将功能性线粒体转移到神经祖细胞中,从而恢复其功能。这揭示了LHON的潜在治疗策略,并为未来研究提出了新方向。

2024-08-11

Cell:中国博后一作,开发CRISPR-Cas13筛选技术,发现778个人类必需lncRNA

该研究开发了一种基于CRISPR-Cas13的靶向RNA的转录组规模的CRISPR筛选技术,并使用该技术在来自不同组织的5种人类细胞中筛选鉴定了778个必需的lncRNA。

2024-11-10

人类CA3研究如何推动人工智能与认知增强技术

从基础研究到临床应用,这项研究展现了人类对记忆奥秘探索的巨大潜力。通过连接科学与技术的桥梁,未来的治疗与认知增强工具有望改变数百万患者的生活,开启大脑健康的新纪元。

2025-01-03

科研人员开发出低DNA用量、无扩增的PacBio建库技术

该研究开发了基于Tn5转座酶的低DNA用量、无扩增、低成本的PacBio建库技术——LILAP。

2024-07-28

科研人员发展出治疗Leber遗传性视神经病变的新技术

该研究将LHON患者的尿细胞重编程为诱导多能干细胞,并进一步分化为神经祖细胞。研究通过与间充质干细胞共培养发现,线粒体功能显著改善,正常线粒体DNA的比例增加。

2024-08-19