柳叶刀:AAV基因疗法,帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性,能够显著改善视力及生活质量,此外,视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
Cell:为何肿瘤抑制基因的“二次打击”模式决定癌症的进程与疗效?
研究通过综合分析基因突变、杂合性丢失、纯合缺失以及基因融合等多种遗传改变,揭示了不同癌症类型中TSGs失活的独特模式。
2024-12-27
Nat Genet:科学家识别出6个与癌症风险相关的新基因
本文研究结果揭示了多个新型癌症风险基因,并强调了自噬、细胞凋亡和细胞压力反应或许应该作为未来科学家们开发新型癌症疗法的关注重点。
2024-11-17
细菌能够在基因组外从头生成新基因,以对抗病毒感染
这项颠覆性研究表明,DRT2系统执行了一种前所未有的免疫防御机制,该机制涉及通过非编码RNA(ncRNA)的滚环逆转录来指导DNA的从头合成,并通过程序化模板跳跃产生串联的cDNA重复序列。
2024-08-19
Cell:基因组监测可作为开发精准噬菌体疗法的有效工具
这项工作探讨了基因组监测指导下的精准噬菌体治疗的前景,通过绘制CRAB的遗传多样性和地理分布图,开发并设计了噬菌体混合物,可能成为解决CRAB感染者耐药问题的有效策略。
2024-10-23
Nature:胰腺导管腺癌的"基因复印机"!染色体外DNA如何改写肿瘤生存法则
这项颠覆性发现不仅解开了PDAC进化之谜,更为抗癌战争打开新维度:研究人员已发现用BRD4抑制剂瓦解ecDNA转录枢纽,使耐药肿瘤存活率直降58%。
2025-03-21
Nature Biotechnology:基因快递车再升级!研究人员破解精准投递超大包裹的秘密
当多个AAV进入同一细胞,它们的基因组会自发拼接成"分子拼图",让不同病毒携带的增强子(Enhancer)和启动子(Promoter)重新组合。
2025-03-23