刘如谦团队优化先导编辑器，大幅提高对囊性纤维化最常见突变的修复效率
在这项新研究中，刘如谦团队描述了一种先导编辑（PE）方法，用于修正囊性纤维化患者的原代气道上皮细胞中的CFTR F508del突变，并恢复CFTR依赖性阴离子通道活性。
2024-07-17
刘如谦团队最新论文，使用类病毒颗粒VLP递送先导编辑，修复遗传性失明
值得一提的是，2023年10月份，刘如谦教授曾在第七届Chardan遗传医学年会上表示，将在2024年进行先导编辑的首次临床试验。
2024-01-10
刘如谦兑现承诺：首款先导编辑疗法IND获批，将开展1/2期临床试验
这项1/2期临床试验，是一项跨国、首次人体试验，旨在评估先导编辑疗法（编号PM359）在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。
2024-05-02
Nature系列综述：诺奖团队系统总结用于增强肿瘤原位疫苗的递送技术
肿瘤原位疫苗因能够避免抗原鉴定和分离需要、解决肿瘤异质性问题等特点具有显著优势，许多药物正在临床评估中，部分产品已经获得批准，在实体瘤治疗方向有巨大前景。
2024-07-08
Molecular Therapy: 靶向PDIA3是缓解自身免疫性疾病(如类风湿性关节炎)的关键策略
该研究揭示了PDIA3通过作为伴侣来协调效应器T细胞程序，以促进STAT1和PKM2的非规范核输入。
2024-06-18
全球首创——伊米诺康发布驼源纳米抗体发现平台：ImmuAlpaca®小鼠
伊米诺康通过专利技术MASIRT®打造创新驼源纳米抗体发现平台——驼源化小鼠ImmuAlpaca® 小鼠。这项技术将使得纳米抗体的发现进入标准模式动物操作的新阶段。
2024-06-04
诺和诺德收购非编码RNA疗法公司Cardior，解决心脏病的根本原因
CDR132L是一种基于反义寡核苷酸（ASO）的抑制剂，靶向非编码RNA——miRNA132（miR-132），旨在阻止和逆转有害心脏重塑的发展。
2024-03-27