Nature子刊：溶酶体异常导致癌症！
2020年4月9日讯 /生物谷BIOON /——癌细胞以不受控制的方式生长和分裂。乌普萨拉大学(Uppsala University)的一项新研究显示，细胞降解中心(称为溶酶体)的改变会导致细胞异常生长。研究结果近日发表在Nature Communications上。正常细胞有几种控制机制，阻止它们不受控制地生长。在过去的几年里，这些调控过程发生在溶酶体表面已
研究发现转基因猕猴与部分自闭症患者的脑功能网络异常相似
4月8日，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室王征研究组在《神经科学杂志》发表了题为MECP2 duplication causes aberrant GABA pathways， circuits and behaviorsin transgenic monkeys： neu
BMS首创红细胞成熟剂Reblozyl获美国FDA批准，治疗骨髓增生异常综合症(MDS)相关贫血！
2020年04月06日讯 /生物谷BIOON/ --百时美施贵宝（BMS）与Acceleron制药公司近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Reblozyl（luspatercept），用于低危骨髓增生异常综合症（MDS）成人患者，治疗贫血。该药具体适应症为：接受一种红细胞生成刺激剂治疗失败、在8周内需要输注≥2个红细胞（RBC）单位、骨髓涂片存
杨森视网膜疾病基因疗法获欧盟PRIME资格
3月2日，强生旗下西安杨森宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其腺相关病毒（AAV）-色素性视网膜炎GTP酶调节剂（RPGR）基因疗法优先药物资格（PRIME）和前沿治疗药品（ATMP），用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎（XLRP）。这也是目前获得PRIME认证的唯一一个RPGR基因治疗项目，西安杨森将加快该疗法在欧洲上市的监管审查时间。PRI
PNAS：新研究揭示抑制视网膜黄斑变性的方法
致盲眼病是60岁及以上人群视力丧失的主要原因。在最近一项研究中，作者揭示了两种主要形式的致盲眼病之间存在的联系，进而在小鼠水平成功治疗了年龄相关性黄斑变性（AMD）。
糖尿病性网膜病变(DR)要积极治疗，Eylea(阿柏西普)治疗2年将视力威胁事件风险降低75%
2020年02月11日讯 /生物谷BIOON/ --再生元（Regeneron）近日公布了III期PANORAMA试验的阳性两年数据，该试验评估了眼科药物Eylea（艾力雅?，通用名：aflibercept，阿柏西普眼内注射溶液）2mg（0.5mL）治疗中度至重度非增生性糖尿病视网膜病变（NPDR）患者。这些数据近日在美国迈阿密举行的第17届美国“血管生成、
视网膜疾病新药！拜耳Eylea(阿柏西普)预充式注射器在欧盟申请上市，中国2020年1月起纳入医保！
2020年01月26日讯 /生物谷BIOON/ --德国制药巨头拜耳（Bayer）近日宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了一份申请，寻求批准Eylea（艾力雅®，通用名：aflibercept，阿柏西普眼内注射溶液）预充式注射器，用于治疗5种视网膜疾病。目前，Eylea为小瓶装，医生在治疗时需要用注射器抽取。如果这款预充式注射器获得批准，将为临
Nat Commun：癌症染色体臂异常有助于疾病检测
近日，QUT生物医学院的Pascal Duijf博士等人表在《Nature Communications》杂志上的研究分析了23,000多种人类肿瘤和1000种癌细胞系的染色体臂异常情况。
美国FDA授予APR-246突破性药物资格，治疗TP53突变骨髓增生异常综合症(MDS)!
2020年01月30日讯 /生物谷BIOON/ --Aprea Therapeutics是一家总部位于美国波士顿的生物制药公司，专注于开发和商业化可重新激活肿瘤抑制蛋白p53的创新癌症疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予APR-246联合阿扎胞苷（azacitidine）治疗携带一个易感TP53突变的骨髓增生异常综合征（MDS）的突破