Nature发布PSCK9碱基编辑疗法最新数据：一次注射PCSK9降低约90％，持续长达10个月
PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin9型）能参与调节肝低密度脂蛋白（LDL）受体的生命周期。研究发现，人体中PCSK9的功能获得性突变与家族性高胆固醇血症有关，而PCSK9的功能丧失性突变则会导致LDL胆固醇浓度降低，能预防冠心病，这使得PCSK9成为动脉粥样硬化性心血管疾病治疗中一个十分有吸引力的靶点。PCSK9在肝脏中高表达，理论上，一次性
链霉菌碱基编辑研究获进展
链霉菌是许多重要天然产物的生产者，其基因组蕴含着大量未被开发的次级代谢生物合成基因簇。传统的基于双链断裂的CRISPR/Cas9技术虽然已应用于链霉菌的基因组编辑，但需提供外源修复模板，且在多位点同时编辑的应用上仍有局限性。近年来，单碱基编辑技术已应用于天蓝色链霉菌等一些模式菌株中，相较于传统CRISPR技术更为方便快捷。碱基编辑的效
Nature子刊：单碱基编辑器助力肝病治疗
可编程CRISPR-Cas核酸酶通过在目标位置使双链DNA断裂来实现基因组编辑，但在有丝分裂后的细胞中十分低效。而碱基编辑器是最近开发的基因组工程工具，能在转换率低的组织中进行精确有效的编辑。对于碱基编辑的临床应用，其主要的局限性在于产生潜在的非靶突变。非靶突变可以是单导向RNA (sgRNA)依赖的或sgRNA独立的，并
Molecular Cell:研究揭示BRCA1-BARD1复合物识别DNA损伤位点的结构与分子基础
DNA双链断裂（DNA double-strand breaks，DSBs）是真核细胞中最严重的DNA损伤类型之一，单个裸露的DSB即可诱发细胞凋亡。DSB主要通过非同源末端连接（NHEJ，non-homologous end-joining）和同源重组（HR，homologous recombination）两种方式进行修复。HR修复发生在S和G2期，受损
世界上最恐怖的蚊子遇上神奇的CRISPR基因编辑技术，能否终结疟疾？
每当夏日将至，人们就开始陷入到被蚊子支配的恐惧之中，小小的蚊子不仅让很多人饱受皮肉之苦，还会传播疟疾、登革热、丝虫病等危害性较强的传染病。因此，别看人类处在食物链的顶层，可几十年过去了，除了杀虫剂策略，我们仍然没有什么一劳永逸的办法对付蚊子。随着CRISPR 基因编辑革命的爆发，人们开始将目光聚焦于基因驱动，并期许借此系统改造蚊子、终
WIREs RNA：探讨A-to-I RNA编辑在后生动物中的演化驱动力
北京大学生命科学学院陆剑研究员课题组在WIREs RNA发表题为“Evolutionary driving forces of A-to-I editing in metazoans”的综述论文。由ADAR（adenosine deaminase acting on RNA）蛋白介导的腺嘌呤到次黄嘌呤（A-to-I）的RNA编辑是后生
利用碱基编辑让致病性血红蛋白无害化，有望治疗镰状细胞病
2021年6月4日讯/生物谷BIOON/---人体内的血红蛋白是红细胞中运输氧气的特殊蛋白质，由珠蛋白和血红素组成。珠蛋白含有4个亚基（α2β2），每个亚基连接1个称为血红素的辅基分子。血红蛋白基因（HBB）的点突变导致异常血红蛋白的产生。已发现数百种异常血红蛋白，其中只有一小部分引起疾病发生，最常见也最了解的疾病是镰状细胞病（SCD）。SCD是一种常见的致
我国科研人员发明一种不依赖遗传转化的油菜和甘蓝基因编辑技术
中国农业科学院油料作物研究所油料作物逆境生物学和抗性改良团队，联合成都市农林科学院相关团队，建立了一种应用于油菜和甘蓝的新型基因编辑方法。该方法打破了油菜和甘蓝的基因编辑技术对遗传转化的依赖，直接通过授粉的方式对油菜和甘蓝的基因进行编辑，获得了不含转基因元件的突变材料，为高产、优质、多抗新品种的培育提供了新的技术储备。相关研究成果近日发表在植物学
Nature子刊：对人iPS细胞进行基因编辑，开发出一种通用的癌症免疫疗法---CAR iPS-T细胞疗法
2021年5月31日讯/生物谷BIOON/---癌症免疫疗法利用患者自身的免疫系统来抗击癌症。它们因对某些癌症的惊人效果而广为人所知。作为癌症免疫疗法中的一种类型，细胞疗法利用从患者肿瘤中获取的免疫细胞，对它们进行加工以增强它们的抗癌能力，然后将它们灌注回患者体内。然而，目前的临床疗法主要使用患者自身的细胞，从而限制了获得这类治疗方法的患者数量。科学家们正在
诺华CDK4/6抑制剂Kisqali报告绝经后HR+/HER2-转移性乳腺癌最长中位总生存期：4.5年!
这是HR+/HER2-转移性乳腺癌绝经后女性治疗方面报告的最长生存数据。