迎接CRISPR 2.0时代：新一波基因编辑器开始进入临床试验
2023年12月9日，CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻，美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy（exa-cel）上市，用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞
Carl June最新成果：开发表位编辑策略，用一种CAR-T，治疗所有血液癌症
为了克服这一挑战，研究团队使用碱基编辑（base editing）技术开发了一种表位编辑新策略，这涉及 CAR-T 细胞和造血干细胞（HSC）的基因编辑，以改变 CAR-T 细胞与 CD45 蛋白结合
林鑫华/于颖彦/汪阳明/贺永等10位学术大咖重磅加盟！2024（第四届）类器官大会即将启航！
2024（第四届）类器官大会—类器官与新药研发暨ISoOR 2024国际类器官高峰论坛3月7-8日上海雅居乐万豪侯爵酒店
躺赚1亿美元，CRISPR基因编辑疗法获批上市，张锋创立的Editas坐收专利费
在11名严重镰状细胞病患者和6名输血依赖性β-地中海贫血患者中，Reni-cel疗法的安全性与白消安和自体造血干细胞移植的清髓性预处理一致，未报告与Reni-cel疗法相关的严重不良事件。
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
蛋白酶特异性底物裂解位点预测方面取得新进展
近日，西北农林大学信息工程学院李富义教授团队在蛋白酶特异性底物裂解位点预测方面取得重要研究进展，研究论文“ ProsperousPlus : a one-stop and comprehe
2024年最值得期待的11项临床试验：人工智能、碱基编辑、艾滋病疫苗上榜
两项大规模的随机对照试验表明，通过计算机断层扫描（CT）进行肺癌筛查可以降低肺癌死亡率。其他规模较小的试验也显示出类似的结果。
首款 RNA 编辑疗法即将投入临床
Wave生命科学公司上个月提交了WVE-006的临床试验申请，该疗法将成为有史以来第一个进入临床开发的RNA编辑疗法。如果获得批准，该公司计划在今年年底开始为首批患者投药，并在2024年获得数据。
科研人员建立碱基编辑器消除脱靶的通用策略
近日，中山大学生命科学学院李剑峰课题组在Nature Plants发表了题为“Split complementation of base editors to minimize off-target