全球首个家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)药物！反义药物Waylivra III期临床显著降低甘油三酯水平！
2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种。截至目前，该公司已有4款反义RNA药物获批上市，分别为Kynamro（治疗纯合子家族性高胆固醇血症，HoFH）、Spinraza（治疗脊髓性肌萎缩症，SMA）、Tegsedi（治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变
脐带血干细胞疗法！美国FDA授予Magenta公司细胞产品MGTA-456再生医学先进疗法资格(RMAT)！
2019年09月06日讯 /生物谷BIOON/ --Magenta Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发创新药物用于自身免疫性疾病、血液癌症和遗传性疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予一次性细胞疗法MGTA-456治疗多种遗传性代谢紊乱疾病的再生医学先进疗法资格（RMAT）。RMAT是2016年12月美国修改“21世纪治愈法案（21st C
降低坏胆固醇水平54% RNAi创新疗法闪耀欧洲心脏病学会年会
近日，The Medicines Company在2019欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布了其RNAi疗法inclisiran亮眼的详细数据。这是一项名为Orion-11的3期试验，共计纳入1617名患者。数据显示，当与他汀类药物联用时，inclisiran将坏胆固醇降低了54％！这一成绩与现有PCSK9抑制剂在几个关键性试验中取得的成果相当。一周前，该公司宣布这款PCSK9抑制剂在
ESC 2019：诺华Entresto治疗射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）可改善心脏结构和功能！
2019年09月03日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日公布了两项新的临床研究PROVE-HF和EVALUATE-HF的结果。这些研究在射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）患者中开展，评估了心衰药物Entresto（中文商品名：诺欣妥，sacubitril/valsartan）对患者心脏结构和功能的改善以及长期安全性。结果显示，作为HFrEF的一款基本治疗药物，
科学家发现钙水平是与年龄相关记忆丧失的关键
7月16日发表在Aging Cell上的一项研究中，来自英国莱斯特大学的研究团队为研究记忆和学习等认知功能如何以及为什么会随着年龄增长而受损提供了新的线索——一个关键因素是大脑中特定细胞的钙水平。众所周知，随着年龄的增长，我们的记忆力开始衰退，学习新东西也变得越发困难。已知正常衰老与认知功能的丧失有关。负责学习和记忆的大脑区域，包括前额叶皮层和海马区，特别容易受到伤害。与年龄相关的神经
ESC 2019：诺华Entresto治疗射血分数保留心力衰竭(HFpEF)在亚组中显示更大临床受益！
2019年09月02日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日公布了心衰药物Entresto（中文商品名：诺欣妥，sacubitril/valsartan）全球性III期临床研究PARAGON-HF的全部结果。该研究在射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）患者中开展，评估了Entresto相对于缬沙坦（valsartan）的疗效和安全性。结果显示，与缬沙坦相比，Entr
揭示胚胎发育过程中组织水平下的调控机制
2019年8月23日 讯 /生物谷BIOON/ --在胚胎发育过程中，其会产生正确的3D体型（称之为形态发生过程），同时还需要进行组织重塑，细胞片会折叠并改变其几何形状，其经历的变化相当于折纸的复杂性；在早期胚胎中，形成肌肉组织（中胚层）和肠道组织（内胚层）的细胞会向内运动，外层的细胞会形成皮肤组织，日前，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，研究者Bailles等人报道了细胞内化的新型分
再生元新药evinacumab降低LDL水平49%
再生元（Regeneron Pharmaceuticals）公司宣布，靶向创新靶点血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的evinacumab，在关键性3期临床试验获得积极结果。该试验皆在评估evinacumab对低密度脂蛋白（LDL）胆固醇水平和其他脂类相关终点的影响。试验数据表明，与已有降脂疗法相比，evinacumab可使纯合家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的LDL胆固醇水平降低
晚餐前散步或并不会降低2型糖尿病患者机体的血糖水平！
2019年8月19日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，来自加拿大阿尔伯塔大学的科学家们通过研究表示，晚餐前轻快地散步或许并不会影响2型糖尿病患者机体的血糖水平。图片来源：CC0 Public Domain研究者Jordan Rees博士表示，我们发现下午步行50分钟和坐着50分钟对于个体24小时的血糖改变状况的影响并无差异；这一点让人似乎非常惊讶，因为该研究结论或与此前研究人员所观察到的并不一
研究构建藏族人群全基因组水平的适应性遗传变异图谱
8月7日，《国家科学评论》（National Science Review）在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所——马普计算生物学研究所徐书华团队的研究成果“Prioritizing natural selection signals from the deep-sequencing genomic data suggests multi-variant adaptation in Tibet