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赛诺菲每周1次血友病A疗法获FDA批准上市

2月23日,赛诺菲宣布,FDA已批准A型血友病治疗药物efanesoctocog alfa的生物制品许可申请(BLA),这是一种first-in-class高持续性的凝血因子VIII替代疗法。

2023-02-24

两家公司竞争首个糖尿基因疗法

近年来,基因组编辑一直是一个热门话题。

2023-03-15

血友病AAV基因疗法,或增加患者肝癌风险

这项研究发现了凝血因子Ⅷ错误折叠与肝癌发展之间的直接联系。提示了我们血友病A型的基因治疗可能会增加某些患者在多年治疗后患肝癌的风险。

2022-12-14

媲美350万美元全球最贵药物,辉瑞血友病B型基因疗法3期临床数据积极

Hemgenix是一种一次性基因治疗产品,通过静脉单剂量输注。该疗法是由携带凝血因子Ⅸ基因的腺相关病毒(AAV)组成,注射到体内后,凝血因子Ⅸ基因在细胞内表达凝血因子Ⅸ,从而恢复血液中凝血因子水平,防

2023-01-04

B型血友病基因疗法获批上市

11月22日,FDA宣布,uniQure与CSL Behring的B型血友病基因疗法etranacogene dezaparvovec(AMT-061,CSL222)获FDA批准上市,用于治疗B型血友

2022-11-23

首个A型血友病基因疗法!BioMarin公布Roctavian(valrox)美国审查最新进展,已在欧盟获批!

Roctavian(valrox)已于2022年8月获欧盟批准,是全球首个A型血友病基因疗法。

2022-11-30

首个B型血友病基因疗法!美国FDA批准Hemgenix:一次性输注,持久降低年出血率!

Hemgenix是第一款被批准用于治疗B型血友病的基因疗法。这一历史性的批准将从根本上改变这种终身性疾病的治疗模式。

2022-11-23

首个A型血友病基因疗法!BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!

Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准,是全球首个A型血友病基因疗法。

2022-09-30

Sci Adv:科学家发现有望帮助开发人类新型糖尿疗法的潜在基因靶点

来自阿斯利康制药公司等机构的科学家们通过研究发现,与MAP3K15基因突变体相关的特殊蛋白质或许代表了一种潜在的新型靶点来帮助控制人类1型和2型糖尿病。

2022-11-28

Nat Cell Biol:诱发糖尿的特殊基因或能像变阻器一样被调节 科学家找到开发糖尿疗法新靶点

来自帝国理工学院等机构的科学家们通过研究发现了一种特殊开关,其或能调节诱发糖尿病的基因的活性,相关研究结果或许强调了糖尿病发生的潜在新型易感点,或有望帮助开发新型治疗性策略。

2022-11-08